AG348-C-020
Algemeen
Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 2/3-onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van mitapivat bij proefpersonen met sikkelcelziekte
- Leeftijd
- Enkel volwassenen
- Fase onderzoek
- Fase 2/3
- Bij diagnose
-
- Sikkelcelziekte
Fase 2: Primaire doelstellingen Het bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op: • Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD) • Veiligheid Secundaire doelstellingen Het beoordelen van het effect van 2 dosissen mitapivat versus placebo op: • Anemie • Markers voor hemolyse en erythropoiësis • Door de patiënt gemelde vermoeidheid • Sikkelcelpijncrisissen (SCPC’s) Het beoordelen van de farmacokinetische en farmacodynamische effecten van mitapivat Fase 3: Primaire doelstellingen Het bepalen van het effect van mitapivat versus placebo op: • Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD) • Sikkelcelpijncrisissen (SCPC’s) bij proefpersonen met SCD Secundaire doelstellingen Het beoordelen van het effect van mitapivat versus placebo op: • Anemie bij proefpersonen met SCD • Markers voor hemolyse • Markers van erythropoiësis • Door de patiënt gemelde vermoeidheid • Aanvullende klinische werkzaamheidsmetingen gerelateerd aan SCPC Het beoordelen van het effect van mitapivat versus placebo op: • Aanvullende markers van hemolyse • Aanvullende markers van erythropoiësis • Aanvullende metingen van door de patiënt gemelde vermoeidheid • Aanvullende klinische werkzaamheidsmetingen gerelateerd aan SCPC • Lichamelijke activiteit • Door de patiënt gemelde pijn • Veiligheid Het beoordelen van de farmacokinetische en farmacodynamische effecten van mitapivat
Onderzoek AG348-C-018 is een Dubbelblind Dubbele blindering is een methode die wordt toegepast in klinische onderzoeken om het risico van vertekening te verlagen, wat bewust of onbewust kan optreden wanneer onderzoeksdeelnemers en/of onderzoekers weten welke deelnemers welke behandeling (of placebo) krijgen. In een onderzoek met één behandelgroep en één placebogroep betekent blindering bijvoorbeeld dat de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld. In een dubbelblind onderzoek weten noch het onderzoeksteam noch de deelnemers in welke groep de deelnemer is ingedeeld. Soms wordt de term 'enkelblind' gebruikt om onderzoeken te beschrijven waarin de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld maar het onderzoeksteam wel. , gerandomiseerd, Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. gecontroleerd, wereldwijd fase 2/3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat versus Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. bij proefpersonen met SCD, gebruikmaken van een operationeel naadloos ontwerp. Het fase 2-gedeelte is een Dubbelblind Dubbele blindering is een methode die wordt toegepast in klinische onderzoeken om het risico van vertekening te verlagen, wat bewust of onbewust kan optreden wanneer onderzoeksdeelnemers en/of onderzoekers weten welke deelnemers welke behandeling (of placebo) krijgen. In een onderzoek met één behandelgroep en één placebogroep betekent blindering bijvoorbeeld dat de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld. In een dubbelblind onderzoek weten noch het onderzoeksteam noch de deelnemers in welke groep de deelnemer is ingedeeld. Soms wordt de term 'enkelblind' gebruikt om onderzoeken te beschrijven waarin de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld maar het onderzoeksteam wel. , gerandomiseerd, Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. gecontroleerd onderzoek voor dosisbepaling ter beoordeling van 2 dosisniveaus mitapivat (50 mg tweemaal daags en 100 mg tweemaal daags) versus Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. , om de dosis mitapivat te selecteren die in het fase 3-gedeelte moet worden beoordeeld. Het fase 3-gedeelte is een Dubbelblind Dubbele blindering is een methode die wordt toegepast in klinische onderzoeken om het risico van vertekening te verlagen, wat bewust of onbewust kan optreden wanneer onderzoeksdeelnemers en/of onderzoekers weten welke deelnemers welke behandeling (of placebo) krijgen. In een onderzoek met één behandelgroep en één placebogroep betekent blindering bijvoorbeeld dat de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld. In een dubbelblind onderzoek weten noch het onderzoeksteam noch de deelnemers in welke groep de deelnemer is ingedeeld. Soms wordt de term 'enkelblind' gebruikt om onderzoeken te beschrijven waarin de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld maar het onderzoeksteam wel. , gerandomiseerd, Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. gecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat op de geselecteerde fase 3-dosis versus Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. . Proefpersonen die de Dubbelblind Dubbele blindering is een methode die wordt toegepast in klinische onderzoeken om het risico van vertekening te verlagen, wat bewust of onbewust kan optreden wanneer onderzoeksdeelnemers en/of onderzoekers weten welke deelnemers welke behandeling (of placebo) krijgen. In een onderzoek met één behandelgroep en één placebogroep betekent blindering bijvoorbeeld dat de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld. In een dubbelblind onderzoek weten noch het onderzoeksteam noch de deelnemers in welke groep de deelnemer is ingedeeld. Soms wordt de term 'enkelblind' gebruikt om onderzoeken te beschrijven waarin de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld maar het onderzoeksteam wel. e periode afronden in het fase 2- ofwel het fase 3-gedeelte, hebben de mogelijkheid om mitapivat te krijgen gedurende de open-label verlengingsperiode. De start van het fase 3-gedeelte is gebaseerd op vooraf gespecificeerde go/no-go criteria en criteria voor dosisselectie. Proefpersonen die deelnemen aan het fase 2-gedeelte van het onderzoek komen niet in aanmerking voor deelname aan het fase 3-gedeelte van het onderzoek.
Onderzoekspopulatie
De voorgestelde onderzoekspopulaties voor de fase 2- en fase 3-gedeelten omvatten proefpersonen van 16 jaar en ouder (proefpersonen van 16 of 17 jaar oud moeten gedocumenteerd Tanner-stadium 5 hebben), met een SCD-diagnose, waaronder HbSS, HbC, HbS-β-thalassemie of andere varianten van sikkelcelsyndroom. Geschikte proefpersonen omvatten personen met anemie en terugkerende VOC’s. De criteria voor anemie, gedefinieerd als een Hb-concentratie van ≥ 5,5 g/dl en ≤ 10,5 g/dl, en terugkerende VOC’s, gedefinieerd op basis van het optreden van ≥ 2 en ≤ 10 SCPC’s in de afgelopen 12 maanden, zorgen voor een onderzoekspopulatie met een onvervulde behoefte aan een effectieve behandeling. Proefpersonen die regelmatig transfusies ondergaan (gedefinieerd als het krijgen van regelmatige RBC-transfusiebehandeling of van plan zijn om in de komende 12 maanden een wisseltransfusie te ondergaan) worden uitgesloten, gezien het mogelijk verstorende effect van transfusies op Hb-beoordelingen en andere laboratoriummetingen, zoals het percentage sikkel-Hb.
Inclusiecriteria: Je mag meedoen als
1. Leeftijd ≥ 16 jaar. Proefpersonen van 16 of 17 jaar moeten gedocumenteerd Tanner-stadium 5 hebben (zie bijlage 3)
2. Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte (SCD) (HbSS, HbSC, HbS/β0-thalassemie, HbS/β+-thalassemie of andere varianten van sikkelcelsyndroom)
3. Ten minste 2 sikkelcelpijncrisissen (SCPC’s) (gedefinieerd in paragraaf 8.5.2.1) en niet meer dan 10 SCPC’s in de 12 maanden voorafgaand aan het geven van geïnformeerde instemming/toestemming
4. Hemoglobine ≥ 5,5 en ≤ 10,5 g/dl
5. Indien hydroxyureum wordt gebruikt, moet de dosis hydroxyureum ten minste 90 dagen vóór de Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
stabiel zijn
Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als
1. Zwanger of geeft borstvoeding
2. Krijgt regelmatig geplande transfusietherapie met rode bloedcellen (RBC) (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd). Episodische transfusie als reactie op verergerde anemie of vaso-occlusieve crisis (VOC) is toegestaan. Bovendien mogen proefpersonen geen transfusie hebben gehad in de 60 dagen voordat ze geïnformeerde instemming/toestemming hebben gegeven of tijdens de screeningsperiode.
3. In het ziekenhuis opgenomen voor een SCPC of ander vaso-occlusief voorval in de 14 dagen voorafgaand aan het geven van geïnformeerde instemming/toestemming of tijdens de screeningsperiode
4. Krijgt momenteel een ziektemodificerende behandeling voor SCD (bijv. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamine), met uitzondering van hydroxyureum. De laatste dosis van een dergelijke behandelingen moet ten minste 90 dagen vóór Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
zijn toegediend.
5. Voorgeschiedenis van een maligniteit, met uitzondering van niet-melanomateuze huidkanker in situ, cervixcarcinoom in situ of borstcarcinoom in situ. Proefpersonen mogen geen actieve ziekte hebben of een anti-kankerbehandeling hebben gekregen ≤ 5 jaar voordat geïnformeerde instemming/toestemming wordt gegeven.
6. Voorgeschiedenis van actieve en/of ongecontroleerde hart- of longziekte in de 6 maanden vóór het geven van geïnformeerde instemming/toestemming, inclusief maar niet beperkt tot:
a. Hartfalen van New York Heart Association klasse III of IV of klinisch significante ritmestoornis
b. Myocardinfarct of instabiele angina pectoris; hemorragische, embolische of trombotische beroerte; diep veneuze trombose; of longembolie of arteriële embolie
c. Voor hartslag gecorrigeerd QT-interval met de methode van Fridericia van ≥ 470 milliseconden voor vrouwelijke proefpersonen en ≥ 450 milliseconden voor mannelijke proefpersonen, met uitzondering van rechter- of linker bundeltakblok
d. Ernstige longfibrose zoals gedefinieerd met ernstige hypoxie, bewijs van hartfalen van de rechterkant en radiografische longfibrose > 50%
e. Ernstige pulmonale hypertensie zoals gedefinieerd met ernstige symptomen die gepaard gaan met hypoxie, hartfalen van de rechterkant en geïndiceerde zuurstof
7. Lever- en galaandoeningen, inclusief maar niet beperkt tot:
a. Leverziekte met histopathologisch bewijs van cirrose of ernstige fibrose
b. Klinisch symptomatische cholelithiasis of cholecystitis (proefpersonen met eerdere cholecystectomie komen in aanmerking)
c. Voorgeschiedenis van door geneesmiddel geïnduceerde cholestatische hepatitis
d. Aspartaat-aminotransferase > 2,5 × de bovengrens van normaal (upper limit of normal, ULN) (tenzij als gevolg van hemolyse en/of ijzerafzetting in de lever) en alanine-aminotransferase > 2,5 × ULN (tenzij als gevolg van ijzerafzetting in de lever)
8. Nierdisfunctie zoals gedefinieerd met een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2, volgens de creatininevergelijking van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration
9. Niet-nuchtere triglyceriden van > 440 mg/dl (5 mmol/l)
10. Actieve ongecontroleerde infectie waarvoor systemische antimicrobiële behandeling nodig is
11. Positieve test voor hepatitis C-virus antilichaam met bewijs van actieve hepatitis C-virus infectie of positieve test voor hepatitis B-oppervlakteantigeen
12. Positieve test voor hiv-1 of hiv-2 antilichamen
13. Voorgeschiedenis van een zware operatie (inclusief splenectomie) ≤ 16 weken vóór het geven van geïnformeerde instemming/toestemming en/of van plan om een zware chirurgische ingreep te ondergaan tijdens het onderzoek
14. Huidige inschrijving in of in het verleden deelgenomen aan (binnen 90 dagen vóór Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
of een tijdsbestek vergelijkbaar aan 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van wat langer is) een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksmiddel of -hulpmiddel
15. Eerdere blootstelling aan gentherapie of eerdere beenmerg- of stamceltransplantatie
16. Krijgt momenteel een behandeling met hematopoïetische stimulerende middelen. De laatste dosis moet ten minste 90 dagen vóór de Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
zijn toegediend.
17. Krijgt producten die sterke CYP3A4/5-remmers zijn die niet zijn gestopt gedurende ≥ 5 dagen of een tijdsbestek dat gelijk is aan 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) of sterke CYP3A4-inductoren die niet zijn gestopt gedurende ≥ 28 dagen of een tijdsbestek dat gelijk is aan 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is), vóór de Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
18. Het krijgen van anabole steroïden, waaronder testosteronpreparaten, die niet zijn gestopt gedurende ten minste 28 dagen vóór de Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
19. Bekende allergie voor mitapivat of hulpstoffen van de tablet (microkristallijne cellulose, croscarmellose-natrium, natrium-stearylfumaraat, mannitol en magnesium-stearaat)
20. Elke medische, hematologische, psychologische of gedragsaandoening of eerdere of huidige behandeling die, naar het oordeel van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico kan opleveren voor deelname aan het onderzoek en/of de interpretatie van de onderzoeksgegevens kan verstoren
21. Alleen fase 3: heeft deelgenomen aan het fase 2-gedeelte van onderzoek AG348-C-020.
Mitapivat kan bijwerkingen geven. De volgende bijwerkingen komen vaak voor: • Hoofdpijn • Misselijkheid • Zwelling van neus en keel, zoals vaak voorkomt bij een gewone verkoudheid • Vermoeidheid (zich moe voelen) • Slapeloosheid (slaapproblemen) • Initiële slapeloosheid (moeite met in slaap vallen) • Rugpijn • Koorts • Gewrichtspijn • Diarree (dunne ontlasting) • Verhoogde leverenzymen • Duizeligheid • Keelpijn • Hoesten • Braken (overgeven) • Indigestie/brandend maagzuur • Pijn in de ledematen De onderzoeker of onderzoeksteam kunnen medicatie geven om bijwerkingen te verminderen. De onderzoeker kan de dosering van het onderzoeksmiddel voor een korte periode verlagen of uitstellen, op basis van de bijwerkingen die de proefpersoon mogelijk heeft. Veel bijwerkingen verdwijnen snel nadat men stopt met het nemen van een onderzoeksmiddel. De volgende bijwerkingen komen weinig voor en kunnen ernstig zijn: • Vermindering van botmineraaldichtheid (botten worden zwakker) • Hemolyse bij terugtrekking (vernietiging van rode bloedcellen wanneer men te snel stopt met het innemen van het onderzoeksmiddel) Mitapivat kan ook bijwerkingen hebben die we nu nog niet weten. U kunt in bijlage D van het ICF meer lezen over de bijwerkingen.
In het fase 2-gedeelte van het onderzoek worden geschikte proefpersonen 1:1:1 gerandomiseerd naar 50 mg mitapivat tweemaal daags, 100 mg mitapivat tweemaal daags of overeenstemmende Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. . In het fase 3-gedeelte van het onderzoek worden geschikte proefpersonen 2:1 gerandomiseerd naar mitapivat of overeenstemmende Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. . Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. wordt gestratificeerd naar het aantal SCPC’s in het voorafgaande jaar (< 5, ≥ 5) en gelijktijdig gebruik van hydroxyureum (ja, nee). Proefpersonen die het fase 2-gedeelte van het onderzoek hebben afgerond en actieve behandeling hebben gekregen, komen in aanmerking voor dezelfde dosis in de open-label verlengingsperiode. Proefpersonen die Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. kregen, worden 1:1 gerandomiseerd naar ofwel mitapivat 50 mg tweemaal daags of mitapivat 100 mg tweemaal daags in de open-label verlengingsperiode. Proefpersonen, onderzoekers, personeel van het klinisch onderzoekscentrum, apothekers en de opdrachtgever zullen geblindeerd zijn voor de behandelingstoewijzing van de proefpersoon. Na afronding van de Dubbelblind Dubbele blindering is een methode die wordt toegepast in klinische onderzoeken om het risico van vertekening te verlagen, wat bewust of onbewust kan optreden wanneer onderzoeksdeelnemers en/of onderzoekers weten welke deelnemers welke behandeling (of placebo) krijgen. In een onderzoek met één behandelgroep en één placebogroep betekent blindering bijvoorbeeld dat de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld. In een dubbelblind onderzoek weten noch het onderzoeksteam noch de deelnemers in welke groep de deelnemer is ingedeeld. Soms wordt de term 'enkelblind' gebruikt om onderzoeken te beschrijven waarin de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld maar het onderzoeksteam wel. e periode krijgen proefpersonen de mogelijkheid om mitapivat te krijgen in de open-label verlengingsperiode. Bij het laatste onderzoeksbezoek van de Dubbelblind Dubbele blindering is een methode die wordt toegepast in klinische onderzoeken om het risico van vertekening te verlagen, wat bewust of onbewust kan optreden wanneer onderzoeksdeelnemers en/of onderzoekers weten welke deelnemers welke behandeling (of placebo) krijgen. In een onderzoek met één behandelgroep en één placebogroep betekent blindering bijvoorbeeld dat de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld. In een dubbelblind onderzoek weten noch het onderzoeksteam noch de deelnemers in welke groep de deelnemer is ingedeeld. Soms wordt de term 'enkelblind' gebruikt om onderzoeken te beschrijven waarin de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld maar het onderzoeksteam wel. e periode krijgen proefpersonen die doorgaan in de open-label verlengingsperiode actieve mitapivat. Proefpersonen, onderzoekers, personeel van het klinisch onderzoekscentrum en de opdrachtgever blijven echter geblindeerd voor de gerandomiseerde behandelingstoewijzing tijdens de vorige Dubbelblind Dubbele blindering is een methode die wordt toegepast in klinische onderzoeken om het risico van vertekening te verlagen, wat bewust of onbewust kan optreden wanneer onderzoeksdeelnemers en/of onderzoekers weten welke deelnemers welke behandeling (of placebo) krijgen. In een onderzoek met één behandelgroep en één placebogroep betekent blindering bijvoorbeeld dat de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld. In een dubbelblind onderzoek weten noch het onderzoeksteam noch de deelnemers in welke groep de deelnemer is ingedeeld. Soms wordt de term 'enkelblind' gebruikt om onderzoeken te beschrijven waarin de deelnemers niet weten in welke groep ze zijn ingedeeld maar het onderzoeksteam wel. e periode, totdat het onderzoek wordt gedeblindeerd voor de analyse van het primaire Eindpunt Het eindpunt van een klinisch onderzoek is een vooraf gedefinieerde gebeurtenis, bijvoorbeeld het optreden van een ziekte of een symptoom, of een specifieke laboratoriumuitslag. Zodra iemand het eindpunt bereikt, wordt hij/zij doorgaans uitgesloten van verder onderzoek in de studie. Eindpunten kunnen hard (objectief) of zacht (subjectief) zijn. In sommige gevallen kunnen ze worden vervangen door surrogaateindpunten. De eindpunten die in een onderzoek worden gebruikt, moeten worden gedefinieerd en gedocumenteerd als onderdeel van het onderzoeksprotocol. in het overeenkomstige fase 2- of fase 3-gedeelte van het onderzoek.
Mijn overzicht
Hier vind je een overzicht van de door jou bewaarde studies. Zo maak je eenvoudig een lijstje van onderzoeken die voor jou relevant zijn. Ook kun je ervoor kiezen om in één keer een samenvatting van al je geselecteerde onderzoeken te printen.