ALCL-VBL

PRIMAIRE DOEL: - Laten zien dat het mogelijk is om ten minste 75% van de patiënten behorende tot de SR-groep te genezen met 24 maanden vinblastine monotherapie SECUNDAIRE DOELEN: - Het beschrijven van algehele overleving en behandeling gerelateerde sterfte van 24 maanden vinblastine monotherapie - Het identificeren van klinische, pathologische en biologische factoren voorspellend voor progressieve ziekte tijdens of na vinblastine monotherapie - Het inschatten van het aandeel van SR-patienten die multi-agent chemotherapie nodig hebben. - Het beschrijven van toxiciteit van 24 maanden vinblastine, gescoord met CTCAE v4.03 - Het beschrijven van een respons na 3 weken (tussen dag 17-22), 3 maanden en 6 maanden behandeling (inclusief een mogelijke pre-fase) beoordeeld met passende beeldvorming

ALCL-VBL is een coöperatieve multicenter, open label, niet-gerandomiseerde studie van internationale groepen met de intentie het resultaat van de behandeling bij kinderen en adolescenten met standaard-risico ALK-positieve ALCL te optimaliseren door het beoordelen van de werkzaamheid van 24 maanden monotherapie na een screeningsfase voor stratificatie.

Onderzoekspopulatie

Kinderen en adolescenten met standaard-risico ALK-positieve ALCL

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

* Stratificatie in de standaard-risico groep (SR):
-Nieuw gediagnosticeerd ALK-positief ALCL
-Stadium I niet compleet verwijderd, of stadium II of stadium III
-MDD negatief
* Leeftijd < 18 jaar
* Geïnformeerde toestemming van ouders / voogd (en instemming van kind) voor studie deelname en verzamelen, opslaan en verwerken van data voor start van de studie
* Follow-up voor ten minste 3 jaar na inclusie
* Toepassing van effectieve voorbehoedsmiddelen (Pearl index <1) in seksueel actieve patiënten
* Toepassing van één intrathecale triple therapie met Methotrexaat, cytarabine en prednisolon (of hydrocortison)

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

* Progressieve ziekte tijdens een mogelijke klinisch geïndiceerde pre-fase behandeling voor inclusie in de studie
* Meer dan 2 dagen steroïden of chemotherapie voorbehandeling voordat een screeningssample voor MDD is afgenomen
* Chemotherapie voorbehandeling voor start van de studiebehandeling, behalve voor
- de verplichte intrathecale triple therapie met Methotrexaat, cytarabine en prednisolon (of hydrocortison)
- een mogelijke klinische geïndiceerde prefase, bestaande uit tot 5 dagen steroïden met tot 2 doses vinblastine (of tot 2 doses cyclofosfamide)
* Zwanger of borstvoeding gevend
* Contraindicaties voor behandeling met vinblastine:
-overgevoeligheid voor vinblastine of ander vinca-alkoïden
-leukopenie, anders dan in de context van de ALCL
-ernstige ongecontroleerde infecties
* Andere medische, psychische, familiaire of sociale condities die behandeling volgens protocol beletten

Hoewel de behandeling bij dit protocol langer duurt dan de huidige standaard therapie, is het voorzien dat de toxiciteit, als ook de belasting lager is. Patiënten die behandeld worden met vinblastine worden gespaard van acute en late toxiciteit van standaard multi-agent chemotherapie bestaand uit etoposide, alkyleerders en antracyclines. Tijdens de behandeling kunnen deelnemers naar school/werk en zijn er geen grote restricties in het dagelijks leven in tegenstelling tot de standaard intensieve multi-agent chemotherapie. Alle diagnostische handelingen zijn vergelijkbaar met de standaard zorg handelingen. Wanneer deelnemers toestemming geven voor add-on studies, nemen we extra bloed af (max 19x 10-15 ml).

Vinblastine monotherapie: 6 mg/m2 (max 10 mg) intraveneus (i.v.) voor een totale behandelduur van 24 maanden, wekelijk 18 maanden en tweewekelijks de laatste 6 maanden