BIOMEDE
Algemeen
BIOMEDE - Biologische Therapie voor Eradicatie van Diffuus Intrinsiek Ponsglioom (DIPG)
- Leeftijd
- Enkel kinderen
- Fase onderzoek
- Fase 2
- Bij diagnose
-
- Glioom
Hoofddoel * Om de werkzaamheid te evalueren in termen van mediane overleving (OS) van erlotinib, everolimus en dasatinib in combinatie met radiotherapie, bij patienten met een DIPG door: - enerzijds de experimentele armen, gerandomiseerde subsets van patiënten geselecteerd volgens de biologische veranderingen die in hun tumor zijn gevonden te vergelijken (pairwise direct comparisons) en - anderzijds te vergelijken met een historische controlegroep Data zal worden blijven verzameld van de patiënten die al gerandomiseerd zijn voor de paargewijze vergelijking van de gerandomiseerde groepen, als ook de vergelijk met de historische controles. De vergelijking met de historische controles is gepland voor de patiënten die nu gerekruteerd worden in de single-arm studie. Secundaire doelstellingen * De 2-jaars OS te vergelijken tussen de gerandomiseerde subsets van patiënten met DIPG (pairwise vergelijkingen) en in vergelijking met historische controles; Data zal blijven worden verzameld voor patiënten die al gerandomiseerd zijn. * Het veiligheidsprofiel van elk van de drie geneesmiddelen evalueren wanneer toegediend in combinatie met radiotherapie en gedurende de gehele duur van de behandeling, evenals de haalbaarheid van een continue toediening van deze medicijnen. Omdat everolimus de volgende controle arm zal zijn wordt het bruikbaar geacht om data te blijven verzamelen voor deze controle arm. Om middels deze weg de informatie omtrent veiligheid en effectiviteit in een unbiased manier te consolideren. en ten tweede om een gat te voorkomen met de initiatie van de 2e vergelijking binnen deze studie. * Om de werkzaamheid te evalueren in termen van progressie-vrije overleving (PFS) van erlotinib, everolimus en dasatinib in combinatie met radiotherapie, relatief tussen gerandomiseerde subsets van patiënten met DIPG en ook in vergelijking met historische controles. Data zal blijven worden verzameld voor patiënten die al gerandomiseerd zijn. * Om de gehele strategie te evalueren door OS en PFS van het gehele cohort van DIPG patiënten vast te stellen (door de verschillende behandelingsarmen te bundelen) en te vergelijken met historische controles.Data zal blijven worden verzameld voor patiënten die al gerandomiseerd zijn. * Er is ook besloten om door te gaan met het verzamelen van data voor de H3K27M gemuteerde NB-DMGs, omdat dit belangrijk is om zeker te zijn dat deze patiënten zich niet anders gedragen in termen van respons op therapie en overleving dan DIPG Verkennende doelstellingen * Om de associatie tussen bekende biomarkers van de geactiveerde tumorpaden te bestuderen in relatie tot respons op behandeling (OS, PFS) en om prospectieve nieuwe tumormarkers te beschrijven die tijdens de studie zullen worden gevonden en deze te evalueren. Tevens de correlatie met respons op behandeling; * Om het effect van therapie met morfologische (MRI) en functionele beeldvorming (multimodale MRI) te beschrijven. Het percentage pseudo-progressie zal in het bijzonder worden beoordeeld, omdat het eerder gevonden werd tot 25% voor te komen(Chassot, 2011). * Om de uitkomst te beschrijven van het cohort van niet-hersenstam-diffuse middellijngliomen, H3K27M-mutant, in termen van PFS en OS, overall en volgens behandelarm, en in vergelijking met DIPG.
De patiënten werden als volgt verdeeld en gerandomiseerd: - Wanneer de tumor overexpressie laat zien van EGFR zonder verlies van expressie van PTEN, werden patiënten gerandomiseerd voor erlotinib of dasatinib (R1-Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ). - Wanneer de tumor verlies van PTEN-expressie toont zonder EGFR-overexpressie, werden patiënten gerandomiseerd voor everolimus of dasatinib (R2-Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ) - Indien de tumor zowel EGFR-overexpressie als verlies van PTEN-expressie aantoont, werden gerandomiseerd voor erlotinib, everolimus of dasatinib (R3 Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ) - Als de tumor geen EGFR overexpressie en geen verlies van PTEN-expressie toont (een zeer zeldzame situatie), werd niet gerandomiseerd en ontvingen patiënten dasatinib (geen Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ). - Indien de beoordeling van het biopt inconclusief is, werd de behandeling toegewezen door Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. tussen erlotinib, everolimus en dasatinib (R3 Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ). - - Als de tumor zowel EGFR-overexpressie als verlies van PTEN-expressie aantoont, werden patiënten gerandomiseerd voor erlotinib, everolimus of dasatinib (R3 Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ). - Als de tumor geen EGFR overexpressie of verlies van PTEN-expressie toont (een zeer zeldzame situatie in onze ervaring), kregen patiënten dasatinib (geen Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ). - Als de biopsiebeoordeling niet bijdraagt, werd de behandeling toegewezen door Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. tussen erlotinib, everolimus en dasatinib (R3 Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. ). NB: Patiënten met EGFR-status onbekend en geen PTEN-verlies kwamen in aanmerking voor de R1-Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. . Patiënten met EGFR-negatieve en PTEN-status onbekend kwamen in aanmerking voor de R2-Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. . Gezien het cohort van niet-hersenstam diffuse middellijnglioma's, is de verdeling van de biomarkers voor Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. niet precies bekend, hoewel onze voorlopige gegevens erop wijzen dat beide biomarkers in deze tumoren zijn aangetoond. Deze patiënten zullen niet bijdragen aan de primaire analyse. De huidige studie zal een multicenter, open label fase 2 studie worden die Everolimus evalueert Inclusie criteria voor de studie zijn gebaseerd op PTEN verlies aangetoond middels immunohistochemie. Patienten met PTEN-positiviteit zijn niet geschikt voor inclusie voor deze fase 2 die Everolimus evalueert. Gezien de zeldzaamheid van deze patienten, zullen dit een minimaal aantal patienten zijn tijdens deze periode van inclusie. Gezien het geplande adaptieve design met de mogelijkheid van het laten vallen van armen en het toevoegen van nieuwe armen, is de huidige single-arm studie een interim periode tussen BIOMEDE-1 Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. en BIOMEDE-2 Randomisatie Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. .
- Onderzoeksgebied
- Diagnostiek, Therapeutisch, Veiligheid, Farmacokinetiek
- Soort onderzoek
- Interventie-onderzoek Een interventioneel onderzoek is een onderzoek waarin bij de deelnemers een interventie wordt uitgevoerd, zoals een nieuw geneesmiddel, om deze te beoordelen. Tijdens het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen worden geneesmiddelen beoordeeld door interventionele onderzoeken, ook bekend als klinische onderzoeken. Klinische onderzoeken kunnen op veel manieren worden opgezet, maar ze zijn doorgaans gerandomiseerd (deelnemers worden willekeurig ingedeeld in verschillende armen in het onderzoek) en gecontroleerd (het onderzoeksmiddel wordt aan de ene arm gegeven en de uitkomsten worden vergeleken met een andere behandeling of placebo gegeven in een andere arm). Dit worden gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken of RCT's ('randomised controlled trials') genoemd.
Onderzoekspopulatie
Kinderen en adolescenten met nieuw gediagnostiseerde pons gliomen of NB-DMG
Inclusiecriteria: Je mag meedoen als
* Diagnose van DIPG (klinisch en radiologisch, of histologisch indien de biopsie is uitgevoerd voor de studie)
Niet-hersenstam-diffuse middellijngliomen, H3K27M-mutant (NB-DMG), komen in aanmerking voor de studie na biopsie of chirurgie. Omdat biopsie en chirurgie als standaardpraktijk voor deze locaties worden beschouwd, is geïnformeerde toestemming voor de biopsie niet nodig. De patiënt ondertekent de toestemming na de diagnose om daarna een centrale beoordeling en biomarkersbeoordeling mogelijk te maken.
* DIPG of NB-DMG bij diagnose: geen voorafgaande chemotherapie voor de huidige kanker; Geen eerdere hersenbestraling
* NB: Metastatische ziekte is toegestaan. Een patiënt met metastatische ziekte komt in aanmerking voor de studie (inclusief de gerandomiseerde trial als diagnose van DIPG/NB-DMG bevestigd is). In deze situatie zal radiotherapie binnen drie weken na de biopsie moeten beginnen, terwijl de gerichte behandeling met "targeted agents" begint aan het eind van de bestraling.
* Leeftijd > 6 maanden en <30jaar. Voor kinderen onder de leeftijd van 3 jaar moet inclusie in de studie en medische beslissingen besproken worden met de coördinerende onderzoeker.
* Geschikt voor een biopsie, of indien biopsie al is uitgevoerd voor diagnostisch doel moet materiaal beschikbaar zijn voor de beoordeling van biomarkers.
* Geschikt voor radiotherapie op de hersenstam.
* Patient verzekerd voor ziektekosten
* Schriftelijk geïnformeerde toestemming gegeven door patiënt en/of ouders/wettelijk vertegenwoordiger voor de bepaling van biomarkers op tumormateriaal en registratie in de studie., * Bevestigde histologische diagnose van een diffuus intrinsiek ponsglioom.
(WHO graad II, III of IV), of NB-DMG bevestigd door middel van centrale review van pathologie.
(inclusief de beoordeling van het verlies van H3K27me3 door immunohistochemie of de aanwezigheid van een mutatie in de histon H3-variante genen). Patiënten zonder klassieke klinische en radiologische diagnostische criteria die voldoen aan de histologische en biologische criteria van DIPG komen in aanmerking voor de studie. Pilocytisch astrocytoom en ganglioloma's komen niet in aanmerking. Patiënten met een vermoedelijke DIPG maar zonder histologische bevestiging kunnen willekeurig worden ingedeeld als en alleen als de radiologie typerend is voor een DIPG en er sprake is van een korte klinische geschiedenis. Dit moet centraal worden herzien en overeengekomen. Bevestiging van de diagnose van niet-hersenstam-diffuse middellijngliomen, H3K27M-mutant, door middel van centrale beoordeling, is nodig vor de Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
van patiënten met NB-DMG.
- PTEN-verlies (geevalueerd door IHC). Als het biomarker onderzoek niet bijdraagt (i.e. er is geen informatie verkregen) maar de diagnose van DIPG is verkregen door een typische korte klinische voorgeschiedenis en een typisch radiologisch voorkomen of door de histologie van difuus glioom met H3K27M trimethylatie verlies en eventueel een detectie van de H3K27M mutatie middels immunohistochemie, dan zal de patient geincludeerd worden en everolimus ontvangen.
* Levensverwachting >12 weken na het begin van de behandeling in de studie
* Karnofsky performance schaal of Lansky Play Scale> 50%. De PS moet niet de neurologische tekortkoming per se in beoordeling nemen. NB: kinderen en jong volwassenen met een slechtere PS vanwege glioom gerelateerde motorische parese kunnen geïncludeerd worden.
* Absolute neutrofielengetal> 1,5 x 109 / l, bloedplaatjes> 100 x 109 / l
* Totaal bilirubine <1,5 x ULN, AST en ALT <2,5 x ULN
* Serum kreatinine <1,5 X ULN voor leeftijd. Als serum creatinine> 1,5 ULN,
Kreatinineklaring moet> 70 ml / min / 1,73 m2 zijn (EDTA radioisotoop
GFR of 24 uur urineverzameling)
* Normale coagulatietesten binnen de lokale referentiewaarden
* Geen orgaantoxiciteit > graad 2 volgens de NCI-CTCAE versie 4.0 bij aanvang van de studie, vooral cardiovasculaire, pulmonale of nierziekte (inclusief, maar niet beperkt tot: aangeboren lang QT syndroom, nefrotisch syndroom,
glomerulopathie, onbeheersbare hoge bloeddruk ondanks voldoende therapie, interstitiële longziekte, pulmonale arteriële hypertensie).
* Effectieve en passende anticonceptie voor patiënten (man en vrouw) in de reproductieve fase van hun leven, tijdens deelname aan de studie en gedurende 6 maanden na het einde van de behandeling.
* Negatieve zwangerschapstest (serum beta-HCG of urine test) geëvalueerd in de afgelopen week
bij seksueel actieve vrouwen in de reproductieve leeftijd.
* Schriftelijke geInformeerde toestemming van de patiënt/wettelijke vertegenwoordiger voor behandeling
Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als
* Spontane massieve intratumorale bloeding. Patiënten met post-operatieve bloedingen mogen geincludeerd worden op voorwaarde dat de bloeding onder controle is. Dezelfde regel is van toepassing op de andere post-operatieve complicaties (infectie, liquor-lekkage, afwezigheid van wondsluiting, subdurale verzameling ...).
* Iedere andere gelijktijdige anti-kankerbehandeling die niet door dit protocol wordt voorzien
* Enige andere kanker gedurende de laatste 5 jaar voorafgaand aan de huidige ziekte
* Ongecontroleerde tussenkomende ziekte of actieve infectie
* Elke andere co-morbide aandoening die volgens de onderzoeker deelname aan de studie zou compromitteren
* Patiënt is niet beschikbaar voor medische follow-up (geografische, sociale of mentale redenen)
* Patiënt voldoet niet aan een van de voorgaande selectiecriteria.
* Patiënt is eerder behandeld met bestraling op de hersenstam voor een ander neoplasma
* Patiënt bekend met aangeboren galactose-intolerantie, Lapp lactase-deficiëntie of glucose-galactose malabsorptie.
* Patiënt die niet geen ziektekostenverzekering heeft
* Zwangere of borstvoedende vrouwen
*PTEN-positiviteit van de tumor cellen (geëvalueerd middels IHC)
Het betreft hier kinderen met lethale aandoeningen waar momenteel geen curatieve behandel opties voor zijn. De RT en de evaluaties met MRI kunnen worden gezien als standard of care. Everolimus heeft, gebaseerd op de literatuur en de interim analyse voor deze studie, een mild toxiciteit profiel bij kinderen. Echter, er kunnen zich altijd onverwachte adverse events voordoen.
Subjecten in de studie krijgen everolimus
Mijn overzicht
Hier vind je een overzicht van de door jou bewaarde studies. Zo maak je eenvoudig een lijstje van onderzoeken die voor jou relevant zijn. Ook kun je ervoor kiezen om in één keer een samenvatting van al je geselecteerde onderzoeken te printen.