Disclaimer

We hebben gekozen voor een zeer eenvoudige print-lay out in 1 kleur, met alleen noodzakelijke informatie, omdat we een positieve bijdrage willen leveren aan het milieu.

Wat kun je met dit overzicht doen:

Bespreken met de behandelend arts: Bereid dit gesprek goed voor, schrijf veel van tevoren op en zorg dat je niet alleen bent bij dit gesprek. Meer informatie voor een goed gesprek met de arts vind je in de ‘Handige Tips’ sectie op onze site
De arts kan dezelfde informatie vinden als die jij gevonden hebt, maar dan in de professionele medische taal die de arts gewend is. De behandelend arts kan deze studie vinden op Trial Eye.
Kent de arts het Trial Eye platform nog niet en heeft hij/zij geen username en password, dan kan de arts toegang krijgen via https://trial-eye.com/login/requestAccount.

Terug naar overzicht

CAMPFIRE (J1S-MC-JV01)

Algemeen
Doel onderzoek
Over het onderzoek
Mag ik meedoen?
Belasting en risico's
Middelen en interventies

Interesse in dit onderzoek

Een Gerandomiseerd, Open-Label, Fase 1b/2-onderzoek ter Evaluatie van Ramucirumab in Pediatrische Patiënten en Adolescenten met Recidiverende, Terugkerende, of Progressieve Desmoplastische Klein-en Rondcellige Tumor

Leeftijd: Zowel volwassenen als kinderen
Fase onderzoek: Fase 1/2
Bij diagnose: Sarcomen

De JV01-studie, gecombineerd met protocol J1S-MC-JAAA (hierna het CAMPFIRE-hoofdprotocol genoemd), is een fase 2 gerandomiseerd onderzoek bij pediatrische en jongvolwassen patiënten die gediagnosticeerd zijn met terugval van, recidiverende of refractaire DSRCT, waarbij ramucirumab wordt geëvalueerd in combinatie met lage doseringen van cyclofosfamide en vinorelbine. Patiënten worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 en ontvangen respectievelijk experimentele of controletherapie. Het primaire eindpunt Het eindpunt van een klinisch onderzoek is een vooraf gedefinieerde gebeurtenis, bijvoorbeeld het optreden van een ziekte of een symptoom, of een specifieke laboratoriumuitslag. Zodra iemand het eindpunt bereikt, wordt hij/zij doorgaans uitgesloten van verder onderzoek in de studie. Eindpunten kunnen hard (objectief) of zacht (subjectief) zijn. In sommige gevallen kunnen ze worden vervangen door surrogaateindpunten. De eindpunten die in een onderzoek worden gebruikt, moeten worden gedefinieerd en gedocumenteerd als onderdeel van het onderzoeksprotocol. van het onderzoek wordt geëvalueerd door middel van een Bayesiaanse analyse waarin informatie over zowel controleresultaten als de grootte van het in studie JV02 waargenomen effect opgenomen wordt. Deze opzet maakt het mogelijk een gereduceerd deel van de patiënten te randomiseren in controletherapie, terwijl de kracht behouden blijft met het oog op beperkingen in steekproefomvang geassocieerd met de onderliggende zeldzaamheid van de ziekte. Details over de Bayesiaanse analyse worden verstrekt in het statistische analyseplan (SAP).

Onderzoeksgebied: therapie, veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek, anders
Soort onderzoek: interventie-onderzoek Een interventioneel onderzoek is een onderzoek waarin bij de deelnemers een interventie wordt uitgevoerd, zoals een nieuw geneesmiddel, om deze te beoordelen. Tijdens het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen worden geneesmiddelen beoordeeld door interventionele onderzoeken, ook bekend als klinische onderzoeken. Klinische onderzoeken kunnen op veel manieren worden opgezet, maar ze zijn doorgaans gerandomiseerd (deelnemers worden willekeurig ingedeeld in verschillende armen in het onderzoek) en gecontroleerd (het onderzoeksmiddel wordt aan de ene arm gegeven en de uitkomsten worden vergeleken met een andere behandeling of placebo gegeven in een andere arm). Dit worden gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken of RCT's ('randomised controlled trials') genoemd.

Onderzoekspopulatie

Er worden ongeveer 30 patienten tussen de 36 maanden en 29 jaar oud in de studie JV01 opgenomen. De vereiste is dat er minimal 10 patienten van een leeftijd jonger dan 17 jaar zijn welke de aandoening DSRCT hebben. Patienten worden gerandomiseerd in ofwel de experimentele, ofwel de controle arm van de studie in een ratio 2

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

- Patiënten met terugval van, recidiverende of refractaire DSRCT.
- Patiënten moeten een leeftijd hebben van minimaal 36 maanden en maximaal ≤ 29 jaar oud zijn op het moment van inschrijving.
- Patiënten moeten tenminste één eerdere systemische behandeling ondergaan hebben, een meetbare ziekte hebben volgens RECIST 1.1 en mogen niet in aanmerking komen voor chirurgische resectie op het moment van inschrijving.
- Patiënten met een Lansky- (< 16 jaar; Lansky et. al. 1987) of Karnofsky-score (≥ 16 jaar; Karnofsky et al. 1948) van tenminste 50.
- Patiënten die adequate hematologische, stollings-, lever-, hart-, nier- en blaasfunctie en adequate bloeddruk-controle (BD) hebben volgens het protocol.

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

- Patiënten die een allogene beenmerg- of orgaantransplantatie hebben ondergaan worden uitgesloten.
- Patiënten met actieve infecties die behandeling nodig hebben.
- Patiënten met een voorgeschiedenis van fistel, gastro-intestinale (GI) zweer of perforatie, of die een abces in de buikholte hebben gehad binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving voor het onderzoek, komen niet in aanmerking.
- Patiënten met een obstructie in de darmen, intensieve intestinale resectie of een voorgeschiedenis of aanwezigheid van inflammatoire enteropathie of andere GI-pathologie volgens protocol.
- Patiënten met een voorgeschiedenis van hepatorenaal syndroom.
- Patiënten met bewijs van actieve bloeding of een voorgeschiedenis van een aanzienlijke (≥ graad 3) bloeding, diep-veneuze trombose die medische interventie vereiste (inclusief longembolie), hemoptyse of andere tekenen van bloeding in de longen of slokdarmvarices binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving voor het onderzoek, komen niet in aanmerking.
- Patiënten met een bloedende diathese of vasculitis komen niet in aanmerking.
- Patiënten met een voorgeschiedenis van voorvallen van veneuze/arteri?le trombo-embolie (VTE) in het centrale zenuwstelsel (CZS), inclusief Transient Ischemic Attack (TIA) of cerebrovasculair accident (CVA) binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving voor het onderzoek, komen niet in aanmerking.
- Patiënten met een myocardiaal infarct of instabiele angina binnen de afgelopen 6 maanden.
- Patiënten met significante vaatziekten of perifere vaatziekten.
- Patiënten met een voorgeschiedenis van hypertensieve crisis of hypertensieve encefalopathie binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving voor het onderzoek, komen niet in aanmerking.
Patiënten met een niet-genezende wond, ongenezen of niet volledig genezen fracturen of een open fractuur op het moment van inschrijving, komen niet in aanmerking.
- Patiënten die eerder behandeld zijn met een combinatiekuur van cyclofosfamide en vinorelbine en waarbij progressie voorkwam (Patiënten die de combinatie kregen als onderhoudstherapie, zonder progressie, kunnen wel in aanmerking komen).
- Patiënten die overgevoelig zijn voor cyclofosfamide of vinorelbine.
- Patiënten die eerder op wat voor manier dan ook blootgesteld zijn geweest aan ramucirumab, komen niet in aanmerking.

Sinds 31 december 2017 is ramucirumab of ramucirumab/placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. alleen (monotherapie) of in combinatie met diverse geneesmiddelen tegen tumoren aan ongeveer 9542 patiënten met verschillende soorten kanker gegeven in klinische fase 1/1b-, fase 2- en fase 3-onderzoeken in het ramucirumab-ontwikkelingsprogramma. Naar schatting hebben 5875 patiënten ramucirumab gekregen: 1133 patiënten kregen alleen ramucirumab en 4742 patiënten kregen ramucirumab in combinatie met andere geneesmiddelen tegen kanker. Dit risicoprofiel is gebaseerd op veiligheidsgegevens van klinische onderzoeken waarin patiënten werden behandeld met alleen ramucirumab (monotherapie) of ramucirumab in combinatie met andere geneesmiddelen tegen kanker. Er namen ongeveer 6094 patiënten deel aan deze onderzoeken. De risico's en ongemakken die gepaard gaan met het gebruik van ramucirumab worden hieronder beschreven per kankersoort en in de volgende categorieën: - Maagkanker - Alleen ramucirumab Zeer vaak voorkomende bijwerkingen • Maagpijn • Hoge bloeddruk • Waterige ontlasting Vaak voorkomende bijwerkingen • Hoofdpijn • Lage gehalten belangrijke chemische stoffen, zoals kalium en natrium, in het bloed • Laag aantal neutrofielen (een soort witte bloedcel) • Verstopping van slagaders door een bloedstolsel • Verstopping van de darm • Neusbloeding • Huiduitslag • Eiwit in de urine Soms voorkomende bijwerkingen • Reacties in verband met de infusie van ramucirumab: mogelijke symptomen zijn schudden, rugpijn of spasmen, pijn en/of druk op de borst, het koud hebben, rode huid, ademhalingsproblemen, huiduitslag, koorts, hoofdpijn, lichaamspijn, maagpijn, misselijkheid, braken, wazig zien, veranderingen in de hartslag en de bloeddruk, lage bloeddruk en een tintelend of brandend gevoel in de handen of voeten • Scheuren (perforaties) in de maag- of darmwand Andere gegevens in verband met ramucirumab in onderzoeken Abnormale of langzame/slechte wondgenezing Ramucirumab kan het risico op abnormale of langzame/slechte wondgenezing verhogen. U mag gedurende 4 weken voorafgaand aan een geplande operatie geen ramucirumab ontvangen en uw arts besluit op basis van een klinische beoordeling van goede wondgenezing wanneer u weer met de behandeling kunt beginnen. Als een patiënt tijdens de therapie last krijgt van abnormale of langzame/slechte wondgenezing, moet het gebruik van ramucirumab worden gestopt totdat de wond volledig is genezen. Risico op leverfalen en ander ernstig leverletsel Patiënten met littekens op de lever en een matig tot ernstig beperkte leverfunctie hebben een hoger risico op het ontwikkelen van leverfalen. Tekenen van leverfalen zijn hoge leverenzymwaarden in het bloed, opzwelling van de buik door vochtophoping, veranderingen in de hersenfunctie en afname van de nierfunctie. Deze voorvallen kunnen levensbedreigend of dodelijk zijn. Abnormale buisachtige verbindingen of gangen in het lichaam genaamd fistels Ramucirumab kan het risico op de ontwikkeling van abnormale buisachtige verbindingen of gangen in het lichaam tussen een hol of buisvormig orgaan en het lichaamsoppervlak of tussen twee holle of buisvormige organen verhogen. De behandeling met ramucirumab moet worden gestopt als er abnormale buisachtige verbindingen of gangen in het lichaam ontstaan bij patiënten. Veranderingen in de hersenfunctie en -structuur In klinische onderzoeken met ramucirumab is reversibel posterieur leuko-encefalopathiesyndroom (RPLS) gemeld, een zeer zeldzame maar ernstige hersenaandoening. Mogelijke tekenen en symptomen van RPLS zijn hoofdpijn, aanvallen, veranderingen in het gezichtsvermogen en veranderingen in de hersenfunctie. Deze symptomen verdwijnen of verbeteren doorgaans binnen enkele dagen, maar bij sommige patiënten houden de veranderingen in de hersenfunctie aan en sommige patiënten overlijden. Als de diagnose van veranderingen in de hersenfunctie en -structuur wordt bevestigd, moet het gebruik van ramucirumab definitief worden gestopt. Schildklierdisfunctie Ramucirumab kan invloed hebben op de werking van de schildklier, wat leidt tot een afname in de productie van bepaalde belangrijke hormonen. Risico's voor zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven en vrouwen die kinderen kunnen krijgen Voor vrouwen die kinderen kunnen krijgen en vrouwen die zwanger worden tijdens de behandeling met ramucirumab kunnen er risico's bestaan voor de ongeboren baby en voor het laten voortduren van de zwangerschap. Ramucirumab kan invloed hebben op de groei van nieuwe bloedvaten en kan ongewenste effecten hebben tijdens de zwangerschap en de ontwikkeling na de geboorte. Vrouwen moeten het gebruik van anticonceptie overwegen om te voorkomen dat ze zwanger worden tijdens de behandeling met ramucirumab en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis ramucirumab. Er zijn geen gegevens beschikbaar over het gebruik van ramucirumab bij zwangere vrouwen. Zwangere vrouwen moeten het gebruik van ramucirumab vermijden en mogen het middel alleen gebruiken als het mogelijke voordeel voor de moeder het potentiële risico voor de ongeboren baby rechtvaardigt. Er is geen onderzoek uitgevoerd om de invloed van ramucirumab op de melkproductie, de aanwezigheid van het middel in de borstmelk of de effecten op de baby die borstvoeding krijgt te beoordelen. Als u borstvoeding geeft, wordt u geadviseerd te stoppen met borstvoeding geven of met het gebruik van ramucirumab. Risico's voor kinderen Ramucirumab wordt beoordeeld voor gebruik bij kinderen (< 12 jaar) en jongvolwassenen (12 tot < 18 jaar); de veiligheid en werkzaamheid zijn nog niet vastgesteld bij deze groep patiënten. Uit een onderzoek met dieren naar ramucirumab is gebleken dat veranderingen in de groeischijven van botten een mogelijk risico zijn voor kinderen. Als er veranderingen in de groeischijven van botten optreden, zijn toekomstige effecten op de botgroei mogelijk.

Heb je interesse in dit onderzoek?

Twijfel je nog of het geschikt is voor jou? Heyleys helpt je graag met de vervolgstappen.