CLNP023C12001B

Het doel van deze studie is de lange-termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan bij patiënten met PNH te evalueren en toegang te verlenen aan patiënten die de extensieperiode van de behandeling (zonder tapering down) van de fase 2- en fase 3-studies hebben voltooid en baat hebben gehad bij de behandeling met iptacopan.

Deze studie is een open-label, single arm, multicenter, roll-over uitbreidingsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan op lange termijn te karakteriseren en om toegang tot iptacopan te verlenen aan patiënten met PNH die door Novartis gesponsorde fase 2- of 3-studies met iptacopan hebben voltooid zonder de dosering te hebben verlaagd.

Onderzoekspopulatie

Aan de studie zullen patiënten deelnemen bij wie PNH is gediagnosticeerd en die de extensieperiode van de behandeling in Fase 2 iptacopan-studies CLNP023X2201, CLNP023X2204 of Periode 4 van CLFG316X2201 (overschakeling van LFG316 naar iptacopan) of Fase 3 iptacopan-studies (CLNP023C12302 en CLNP023C12301) hebben voltooid zonder de dosering te hebben verlaagd.

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

- Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar met een diagnose van PNH die de behandelingsuitbreidingsperiode fase 2 iptacopan-onderzoeken (CLNP023X2204, CLNP023X2201) of periode 4 van CLFG316X2201 of fase 3 klinische onderzoeken (CLNP023C12302 en CLNP023C12301) hebben voltooid op het moment van het screeningsbezoek in deze roll-over-extensie (zonder de dosering te hebben verlaagd).
- Voorafgaande vaccinaties tegen Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae infecties moeten up-to-date zijn (d.w.z. alle vereiste boosters toegediend volgens de lokale regelgeving).
- De klinische beoordeling van de onderzoeker is dat de patiënt baat kan hebben bij voortzetting van de behandeling met iptacopan en klinisch stabiel is geweest op iptacopan monotherapie gedurende ten minste 3 maanden.

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

- Een comorbiditeit of medische aandoening (inclusief, maar niet gelimiteerd tot enige actieve systemische, virale of bacteriële infectie of maligniteit) die naar de mening van de onderzoeker de patient een verhoogd risico geeft of mogelijk de uitkomsten van het onderzoek kan beinvloeden.
- Voorgeschiedenis van recidiverende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, zoals Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae of Haemophilus influenzae.
- Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te worden in de loop van het onderzoek.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn zwanger te worden, tenzij zij effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 1 week na het stoppen van de onderzoeksmedicatie.

Vaccinaties: Aantal vaccinaties is afhankelijk van de titer van de vacinaties uit de APPLY studie. Lichamelijk onderzoek: 3x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Bloeddruk + pols: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Lichaamslengte: 1x Lichaamsgewicht: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Lichaamstemperatuur: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Zwangerschap: 5x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Bloedafname: 4x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Urineonderzoek: 4x eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Bloedtransfusie: indien nodig ECG: 2x per jaar, 1x bij einde studie Vragenlijsten (FACIT + PGIS): 4x in eerste jaar, 2x per jaar in volgende jaren, 1x bij einde studie Vragenlijsten (EORTC + EQ-D5-5L): 2x in eerste jaar, 1x per volgend jaar, 1x bij einde studie.

iptacopan (LNP023)