DCOG-iTHER

De analyse van het aantal patiënten waar een mogelijke behandeling kan plaatsvinden op basis van een waargenomen (kiembaan/somatische) moleculaire afwijking (actionable events) bij patiënten met een recidief/refractaire kinderoncologische tumor waar geen standaard behandeling of studie protocol voorhanden is.

Dit is een niet-gerandomiseerde enkel-armige observationele studie waarbij tumorbiopsies en kiembaan weefsels, die worden afgenomen als standaard zorg ter bevestiging van de recidiverende of refractaire maligniteit, van patiënten met een recidiverende/refractaire tumor worden onderzocht op hun moleculair profiel.

Onderzoeksgebied

Diagnostiek

Soort onderzoek

Observationeel onderzoek Meer informatie over de term "Observationeel onderzoek" In de epidemiologie en statistiek trekt een observationeel onderzoek conclusies over het mogelijke effect van een behandeling bij de deelnemers, waarbij de indeling van de deelnemers in een behandelgroep versus een controlegroep buiten de controle van de onderzoeker valt. In sommige gevallen zijn observationele onderzoeken echter de geschiktste opzet – bijvoorbeeld als de aandoening die wordt onderzocht, zeldzaam is. Daarbij zijn niet-interventionele observationele onderzoeken soms de enige ethische benadering. Als bijvoorbeeld het effect van een risicofactor in het milieu als asbest wordt onderzocht, zou het onethisch zijn deelnemers opzettelijk bloot te stellen aan die risicofactor. In een niet-interventioneel observationeel onderzoek worden geen aanvullende diagnostische of controleprocedures toegepast op de patiënten, en worden er epidemiologische methoden gebruikt voor de analyse van verzamelde gegevens (zoals volgens artikel 2(c) van 2001/20/EG).

Onderzoekspopulatie

Kinderen en jong volwassenen (<30 jaar) met recidiverende/refractaire kinderoncologische tumoren waar geen standaard behandelingsprotocol voor handen is.

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

Kinderen en jong volwassenen met kinderoncologische tumoren (<30 jaar) kunnen worden ge?ncludeerd in deze studie wanneer zij klinisch verdacht worden van het hebben van een recidiverende of persisterende tumor waar geen standaard behandeling voor handen is en wanneer zij een informed consent hebben getekend.

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

Wanneer een patiënt niet veilig gebiopteerd kan worden of ernstig orgaanfalen het onmogelijk maakt om procedures van het protocol te kunnen opvolgen. Ook wanneer de behandeland arts constateerd dat deelname is uitgesloten door een ander voorkomende aandoening.

Het hoofddoel van deze studie is het ontwikkelen van een patiënt specifieke (personalized medicine) behandeling op basis van de identificatie van te behandelen moleculaire laesies in kindertumoren. Er zijn geen risico's verbonden aan deelname aan deze studie, omdat de biopsie deel uitmaakt van de standaard behandeling. De studie bestaat uit het vaststellen van behandelbare afwijkingen van zowel het kiembaan DNA alsook DNA-afwijkingen van het tumor materiaal, welke worden geprioritiseerd door een Moleculair Tumor Board (MTB). Daarnaast worden patiënt karakteristieken en de klinische follow-up geregistreerd. Wanneer te behandelen laesies worden geïdentificeerd en de patiënt wordt behandeld met een target-specifiek geneesmiddel (door inclusie in een aparte clinical trial, op basis van compassionate use, of door off-label gebruik van een commercieel geneesmiddel), kan de patiënt mogelijk profijt ondervinden van de toegepaste moleculaire diagnostiek binnen deze studie. Behandelingsinterventies zijn geen onderdeel van deze studie maar data voortkomend uit de behandeling zullen worden geregistreerd in lijn van deze studie. Wanneer kiembaan mutaties zijn gedetecteerd en patiënt en/of ouders hebben aangegeven geïnformeerd te willen worden, zal de behandelend arts worden geïnformeerd zodat deze de patiënt/ouders kan verwijzen naar de klinische genetica voor counseling en verificatie van de gedetecteerde kiembaan mutatie.