HOVON 129 PCL

Het doel van deze studie is om de overleving van zowel jongere als oudere patienten met pPCL te verbeteren door gebruik van de nieuwste middelen en tevens auto-SCT en allo-SCT in geval van patiënten 18-65 jaar.

Multicenter, intergroep fase 2 studie

Onderzoeksgebied

Therapeutisch, Veiligheid, Farmacokinetiek

Soort onderzoek

Interventie-onderzoek Meer informatie over de term "Interventie-onderzoek" Een interventioneel onderzoek is een onderzoek waarin bij de deelnemers een interventie wordt uitgevoerd, zoals een nieuw geneesmiddel, om deze te beoordelen. Tijdens het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen worden geneesmiddelen beoordeeld door interventionele onderzoeken, ook bekend als klinische onderzoeken. Klinische onderzoeken kunnen op veel manieren worden opgezet, maar ze zijn doorgaans gerandomiseerd (deelnemers worden willekeurig ingedeeld in verschillende armen in het onderzoek) en gecontroleerd (het onderzoeksmiddel wordt aan de ene arm gegeven en de uitkomsten worden vergeleken met een andere behandeling of placebo gegeven in een andere arm). Dit worden gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken of RCT's ('randomised controlled trials') genoemd.

Onderzoekspopulatie

Patiënten met plasmacel leukemie die niet eerder zijn behandeld met een ISS stadiëring tussen I en III en ouder dan 18 jaar

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

- Patienten met de diagnose symptomatische plasmacelleukemie (pPCL)
- meetbare ziekte, de aanwezigheid van M-eiwit in serum of urine (serum M-eiwit> 10 g / l of urine M-eiwit> 200 mg/24 uur of abnormale FLC verhouding met betrokken vrije lichte keten (FLC)> 100 mg / l) of bewezen plasmacytoom door biopsie)
- Leeftijd ≥ 18 jaar
- WHO performance status 0-3 (maar WHO = 3 is alleen toegestaan ??wanneer veroorzaakt door pPCL en niet door co-morbiditeit)
- Getekend informed consent
- Patiënt is in staat tot het geven van geïnformeerde toestemming (patiënt is er wettelijk, fysiek en mentaal toe in staat)
- Alle mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een effectieve contraceptie gebruiken tijdens de studie. Mannen dienen de mogelijkheid te hebben om sperma op te slaan vóór aanvang van de behandeling (indien van toepassing).
- Negatieve zwangerschapstest bij aanvang van de studie (indien van toepassing)
- De patiënt is bereid en in staat zich te houden aan de eisen van de lenalidomide zwangerschap preventie programma (PPP) tijdens studie behandeling

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

- Elke huidige zenuwstelsel betrokkenheid bij ziekte die ongevoelig is voor intrathecale chemotherapie.
- Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Hiv-positieve patiënten
- Actieve maligniteiten anders dan pPCL die behandeling vereisen, of een maligniteit die is behandeld met chemotherapie die nu effect hebben op de beenmerg capaciteit
- Patiënten met een actieve, ongecontroleerde infecties
- Ernstige neurologische of psychiatrische ziekte
- Ernstige cardiale dysfunctie (NYHA classificatie II-IV, zie bijlage E) - Myocard infarct binnen 6 maanden, onstabiele angina and hartritmestoornissen die niet onder controle zijn door gebruik van conventionele behandeling (inclusief medicatie and hart apparatuur)
- Ernstige pulmonale disfunctie
- Significante leverfunctiestoornissen (serumbilirubine of transaminasen ≥ 3,0 maal het normale niveau), tenzij deze gepaard gaat pPCL
- Patiënten met GFR <15 ml / min
- Voorgeschiedenis van allergie voor Capsidol (een cyclodextrinederivaat gebruikt om carfilzomib oplosbaar te maken)
- Overgevoeligheid voor de actieve bestanddelen of hulpstoffen van de studie medicatie
- Eerdere chemotherapie of radiotherapie behalve lokale radiotherapie bij plaatselijke myeloma progressie of corticosteroïden maximaal 7 dagen symptoomcontrole of stabilisatie (waaronder dexamethason 40 mg daags) of inthrathecal chemotherapie bij CZS
- Systemische AL amyloïdose
- Elke psychologische, familiale, sociologische en geografische voorwaarde die de naleving van het onderzoeksprotocol en follow-up potentieel belemmeren

Patiënten worden behandeld met een zeer effectieve combinatie van geneesmiddelen tijdens de inductie, consolidatie en onderhoudsfase. Toxiciteit zal voornamelijk hematologisch van aard zijn.

Patiënten worden behandeld met een combinatie van carfilzomib, lenalidomide en dexamethason (CRd)gevolgd door een auto-stamceltransplantatie en consolidatie met CRd , of indien mogelijk daarna een allo-transplantatie met CR in de maintenance tot progressie.