Long-term HIT

Het doel van deze studie is om te bepalen hoe de bloedaanmaak op de lange-termijn functioneert in hematopoëtische stamceltransplantatie survivors.

Dit is een observationele, exploratieve studie, ingebed in de LATER polikliniek van het Prinses Máxima Centrum. Het studiebezoek wordt gecombineerd met een poliklinische controle, als deel van de standaard follow-up na transplantatie. Alle deelnemers worden klinisch beoordeeld door een getrainde arts als deel van de normale zorg. De klinische data wordt gecombineerd met data van een eenmalige bloedafname om de functionaliteit van de stamcellen te beoordelen.

Onderzoekspopulatie

Het doel is om 150 stamceltransplantatie survivors te includeren, die minstens 5 jaar na transplantatie zijn.

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

Ontvanger van een allogene hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT), leeftijd bij transplantatie <18 jr
Minimaal 5 jaar overleving na HSCT.

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

Onvoldoende begrip van de patiënteninformatie en informed consent door de HSCT ontvanger, donor en/of hun
ouders/wettelijk vertegenwoordigers (hetzij door intellectuele beperkingen of door taalbarrière)

Ontvangers van een ”NiCord” HSCT. NiCord is een klinische studie naar de veiligheid en werkzaamheid van transplantatie met ex vivo vermenigvuldigde navelstrengbloed HSCs. Omdat de uitkomstmaten van onze studie overlappen met die van deze trial, worden NiCord ontvangers geëxcludeerd.

Voor dit onderzoek zijn minderjarige proefpersonen nodig, aangezien transplantatie protocollen voor kinderen op meerdere vlakken anders zijn dan protocollen voor volwassenen. Resultaten uit onderzoek met volwassenen kunnen dus niet zomaar geëxtrapoleerd worden naar kinderen. Daarnaast is de overleving van kinderen die een HSCT ontvangen vele malen langer dan die van volwassen HSCT-ontvangers. Dit stelt unieke eisen aan de levensduur van de getransplanteerde stamcellen, welke in dit onderzoek worden bestudeerd. De belasting voor de deelnemers betreft een éénmalige afname van 50 mL bloed. Deze afname zal plaatsvinden in het Prinses Máxima Centrum en worden gecombineerd met de bloedafname voor reguliere zorg. Het risico van deze bloedafname is verwaarloosbaar. Wij verwachten dat het voorgestelde onderzoek unieke inzichten zal geven in de biologie van humane hematopoietische stamcellen, en in de impact van transplantatie op de integriteit van deze cellen. Deze inzichten zullen in de toekomst mogelijk bijdragen aan betere stamceltransplantatie protocollen en meer gerichte follow-up van risico-groepen. Daarnaast kan kennis over hematopoietische stamcellen leiden tot beter begrip en behandeling van bloedziekten in bredere zin.