NOPHO-DBH AML 2012

Het primaire doel van dit klinisch onderzoek is het verbeteren van de prognose van initiële AML bij kinderen en adolescenten tot 19 jaar bij diagnose. De belangrijkste elementen die moeten bijdragen aan een verbetering van de prognose betreffen intensieve inductiechemotherapie enerzijds, en risicogroep gestratificeerde chemotherapie op basis van flowcytometrische metingen van minimal residual disease (MRD). Op basis van literatuur én op basis van de NOPHO AML-2004 studie zullen patiënten met een FLT3-ITD zonder gelijktijdige NPM1 mutatie én patiënten met een slechte therapierespons op basis van MRD na 2 inductiekuren worden beschouwd als hoog-risico (HR) patiënten. Deze HR patiënten komen in aanmerking voor allogene stamceltransplantatie. Alle andere patiënten krijgen na de inductie nog 3 consolidatiekuren, met uitzondering van degenen met een inv(16) of t(16;16) die als consolidatie 2 kuren krijgen. Meerdere studies tonen het prognostisch gunstige belang van lage hoeveelheden MRD na inductie.

klinische interventie studie

Onderzoeksgebied

Diagnostiek, Therapeutisch, Veiligheid, Farmacokinetiek

Soort onderzoek

Interventie-onderzoek Meer informatie over de term "Interventie-onderzoek" Een interventioneel onderzoek is een onderzoek waarin bij de deelnemers een interventie wordt uitgevoerd, zoals een nieuw geneesmiddel, om deze te beoordelen. Tijdens het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen worden geneesmiddelen beoordeeld door interventionele onderzoeken, ook bekend als klinische onderzoeken. Klinische onderzoeken kunnen op veel manieren worden opgezet, maar ze zijn doorgaans gerandomiseerd (deelnemers worden willekeurig ingedeeld in verschillende armen in het onderzoek) en gecontroleerd (het onderzoeksmiddel wordt aan de ene arm gegeven en de uitkomsten worden vergeleken met een andere behandeling of placebo gegeven in een andere arm). Dit worden gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken of RCT's ('randomised controlled trials') genoemd.

Onderzoekspopulatie

Initiële AML bij kinderen en adolescenten tot 19 jaar bij diagnose Patiënten met een onderliggend myelodysplastisch syndroom, met Down syndroom, en/of met acute promyelocyten leukemie komen niet in aanmerking voor dit behandelprotocol, voor hen zijn separate SKION protocollen beschikbaar. Het onderzoek wordt uitgevoerd in samenwerking met andere groepen, namelijk de NOPHO (Scandinavië), BSPHO (België) en Hongkong.

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

Patienten zijn eligible voor de studie wanneer:
1. AML is gediagnosticeerd volgens de criteria in H16 van het protocol
2. Zij < 19 jaar zijn op het moment van diagnose
3. Er getekend informed consent van ouders en/of patient is verkregen

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

Patienten worden geexcludeerd indien
1. Zij eerder chemo- of radiotherapie hebben gehad.
2. Zij eerder een vorm van beenmerg falen hebben gehad voor de diagnose van de AML.
3. Patienten met het syndroom van Down
4. Patienten met APL.
5. Patienten met MDS.
6. Patienten met JMML
7. Patienten met bekende intolerantie voor 1 van de medicijnen in dit protocol.
8.Fanconi Anemie
9. Ernstig orgaan falen voor toediening van de geplande chemotherapie.
10. Een positieve zwangerschapstest.

belasting/risico’s zijn gerechtvaardigd omdat: Kinderen met AML behandeld moeten worden om beter te worden. Qua belasting en risico's wijkt dit protocol niet af van andere behandelschema's zoals tot nu toe gebruikt voor kinderen en adolescenten met AML in Nederland. Dit protocol voorziet in een bewaking van de outcome middels safety guidelines

In dit onderzoek worden 2 Randomisatie Meer informatie over de term "Randomisatie" Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. s gedaan, beide gericht op de effectiviteit van inductiechemotherapie. In de eerste Randomisatie Meer informatie over de term "Randomisatie" Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. wordt de eerste inductiekuur volgens de Japanse groep inclusief mitoxantrone vergeleken met dezelfde chemotherapie, behalve dat als anthracycline liposomaal daunorubicine wordt gebruikt. In de 2e Randomisatie Meer informatie over de term "Randomisatie" Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. die de 2e inductiekuur betreft wordt ADxE vergeleken met FLADx. In feite is dit een vergelijking tussen een kuur met of zonder etoposide en met lagere versus hogere doseringen cytarabine. Per amendement dd 13-12-2018 de 1e Randomisatie Meer informatie over de term "Randomisatie" Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen. is gesloten, en alle patiënten zullen als 1e inductiekuur MEC krijgen. In de 2e inductiekuur kan DaunoXome vervangen worden door Daunorubicine, indien DaunoXome niet beschikbaar is.