PIKACHU

Het onderzoeken van de relatie tussen farmacokinetiek en farmacodynamiek van prednisolon als zowel profylaxe als therapie bij graft-versus-host ziekte in kinderen na hematopoetische celtransplantatie.

Prospectieve, observationele studie.

Onderzoeksgebied

Farmacokinetiek

Soort onderzoek

Observationeel onderzoek Meer informatie over de term "Observationeel onderzoek" In de epidemiologie en statistiek trekt een observationeel onderzoek conclusies over het mogelijke effect van een behandeling bij de deelnemers, waarbij de indeling van de deelnemers in een behandelgroep versus een controlegroep buiten de controle van de onderzoeker valt. In sommige gevallen zijn observationele onderzoeken echter de geschiktste opzet – bijvoorbeeld als de aandoening die wordt onderzocht, zeldzaam is. Daarbij zijn niet-interventionele observationele onderzoeken soms de enige ethische benadering. Als bijvoorbeeld het effect van een risicofactor in het milieu als asbest wordt onderzocht, zou het onethisch zijn deelnemers opzettelijk bloot te stellen aan die risicofactor. In een niet-interventioneel observationeel onderzoek worden geen aanvullende diagnostische of controleprocedures toegepast op de patiënten, en worden er epidemiologische methoden gebruikt voor de analyse van verzamelde gegevens (zoals volgens artikel 2(c) van 2001/20/EG).

Onderzoekspopulatie

Alle patiënten (leeftijd 0-18 jaar, maar zo mogelijk ook adolescenten) die behandeld worden door het Prinses Máxima Center (PMC) met prednisolon zowel als profylaxe als therapie van GVHD na hematopoetische celtransplantatie.

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

Patiënten die behandeld worden door het PMC;
Gebruik van systemisch werkende corticosteroïden na HCT
Informed consent is afgegeven voorafgaand aan deelname aan de studie;
Een centrale lijn om bloed uit af te nemen

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

Geen. Echter, indien de hoofdonderzoeker besluit dat er sprake is van een ziekte of omstandigheid die in negatieve zin invloed heeft op deelname door de patiënt, zal deze worden geexcludeerd.

Patiënten zullen zelf geen direct voordeel hebben van deelname aan de studie. Belasting zal echter minimaal zijn, omdat er voor de farmacokinetiek 4-5 monsters van 2 ml bloed zal worden afgenomen en een enkel monster van 9 ml voor het onderzoek naar biomarkers. Het totale volume bloed dat zal worden afgenomen overschrijdt niet het maximaal toegestane bij kinderen. De strategie voor de monstername is minimaal-invasief, omdat alle geïncludeerde patiënten een centrale lijn hebben of een reeds aanwezige veneuze toegang vanwaar het bloed kan worden afgenomen. Monstername zal ook alleen worden gedaan tijdens opname of tijdens een routinematig poliklinisch bezoek na HCT en/of ontwikkelen van GVHD.