PREPARE

Het primaire doel van dit onderzoek is om de 'real-world' populatie farmacokinetiek en dynamiek van eculizumab in patiënten met PNH te beschrijven.

Dit onderzoek is een cross-sectioneel Observationeel onderzoek Meer informatie over de term "Observationeel onderzoek" In de epidemiologie en statistiek trekt een observationeel onderzoek conclusies over het mogelijke effect van een behandeling bij de deelnemers, waarbij de indeling van de deelnemers in een behandelgroep versus een controlegroep buiten de controle van de onderzoeker valt. In sommige gevallen zijn observationele onderzoeken echter de geschiktste opzet – bijvoorbeeld als de aandoening die wordt onderzocht, zeldzaam is. Daarbij zijn niet-interventionele observationele onderzoeken soms de enige ethische benadering. Als bijvoorbeeld het effect van een risicofactor in het milieu als asbest wordt onderzocht, zou het onethisch zijn deelnemers opzettelijk bloot te stellen aan die risicofactor. In een niet-interventioneel observationeel onderzoek worden geen aanvullende diagnostische of controleprocedures toegepast op de patiënten, en worden er epidemiologische methoden gebruikt voor de analyse van verzamelde gegevens (zoals volgens artikel 2(c) van 2001/20/EG). naar de farmacokinetiek en farmacodynamiek van eculizumab bij patienten met PNH.

Onderzoekspopulatie

Alle PNH patiënten die behandeld worden met eculizumab komen in aanmerking voor inclusie.

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

De patient heeft de diagnose PNH
De patient wordt behandeld met eculizumab
De patient geeft toestemming voor deelname aan het onderzoek

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

Niet van toepassing

De belasting en risico voor patiënten is minimaal in deze studie. De enige interventie in dit onderzoek is het afnemen van een extra bloedsample na 3 verschillende eculizumab giften. In totaal willen we 30 ml afnemen verdeeld over deze 3 momenten . Topspiegels kunnen al na een kwartier na inlopen van het infuus afgenomen worden, dus patiënten hoeven niet veel langer in het ziekenhuis te blijven t.o.v. reguliere zorg. Daarnaast kunnen patiënten mogelijk in de toekomst baat hebben bij dit onderzoek om dat de therapie beter op de persoon afgestemd kan gaan worden.