REMOTE 2

Vergelijken van het effect van drie transfusiestrategiën: 1. Standard of Care (SoC): normale transfusiehoeveelheid. 2. SoC+1: normale transfusiehoeveelheid +1 extra erytrocytenconcentraat(EC). 3: SoC+2 EC's. Patiënten die normaal 3 of meer EC's per transfusie krijgen vormen een uitzondering: Zij zullen niet 2 EC's extra krijgen, maar -1 EC om overvulling door teveel EC's te voorkomen. We vergelijken dan de hartslag, activiteit, kwaliteit van leven en cognitie in een populatie van patiënten met myelodysplastisch syndroom die chronisch transfusieafhankelijk zijn.

Een multicenter, patient-blind, cross-over trial met 24 MDS-patiënten. Elke patiënt krijgt, in gerandomiseerde volgorde, de volgende studietransfusies: 1. Standard of Care (SoC): normale transfusiehoeveelheid. 2. SoC+1: normale transfusiehoeveelheid +1 extra erytrocytenconcentraat(EC). 3: SoC+2 EC's. Patiënten die normaal 3 of meer EC's per transfusie krijgen vormen een uitzondering: Zij zullen niet 2 EC's extra krijgen, maar -1 EC om overvulling door teveel EC's te voorkomen. De patiënten eten op vastgestelde tijden hun hartslag en bloeddruk met aangeleverde Withings BPM connect en vullen daarnaast twee dagen voor en 7 dagen na de transfusie én 2 dagen voor de volgende transfusie een tweetal vragenlijsten n=in: de QUALMS en de MVI én spelen zij drie spellen van CANTAB wat hun cognitie meet. Daarnaast dragen de patiënten tijdens de studietransfusies een withings HR smartwatch om activiteit te meten en continue hartslag. Aan het einde van elke transfusie episode krijgen zij een 3e vragenlijst waarbij zij hun subjectieve mening geven over de voorgaande transfusie. Direct na de transfusie wordt eenmaal extra bloed geprikt op het post-transfusie Hb te meten. Tussen elke studietransfusie zit een normale transfusie als washout. Gedurende de washout zullen er geen metingen plaatsvinden en hoeven patiënten de smartwatch niet te dragen.

Onderzoeksgebied

Farmacokinetiek

Soort onderzoek

Interventie-onderzoek Meer informatie over de term "Interventie-onderzoek" Een interventioneel onderzoek is een onderzoek waarin bij de deelnemers een interventie wordt uitgevoerd, zoals een nieuw geneesmiddel, om deze te beoordelen. Tijdens het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen worden geneesmiddelen beoordeeld door interventionele onderzoeken, ook bekend als klinische onderzoeken. Klinische onderzoeken kunnen op veel manieren worden opgezet, maar ze zijn doorgaans gerandomiseerd (deelnemers worden willekeurig ingedeeld in verschillende armen in het onderzoek) en gecontroleerd (het onderzoeksmiddel wordt aan de ene arm gegeven en de uitkomsten worden vergeleken met een andere behandeling of placebo gegeven in een andere arm). Dit worden gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken of RCT's ('randomised controlled trials') genoemd.

Onderzoekspopulatie

Volwassen MDS patienten die chronisch EC-transfusieafhankelijk zijn: minstens 1 EC elke 8 weken. Belangrijkste exclusie: arrythmieën

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

MDS met chronische erytrocytentransfusieafhankelijkheid

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

Hartritmestoornissen

15 vragenlijsten, 9 cognitieve spellen en 3 extra bloedafnames van 3 ml verspreid over 2-6 maanden (afhankelijk van transfusieritme van patient) Daarnaast 3-maal een periode van 2-8 weken dragen van smartwatch (afhankelijk van transfusieritme van patiënt)

1 of 2 extra erytrocytenconcentraten bij een standaardtransfusie, tenzij de patient standaard 3 of meer EC's krijgt. In dat geval krijgt de patient 1 keer 1 EC extra en 1 keer 1 EC minder.

Het getoonde overzicht van studielocaties is (nog) niet compleet. Check met uw arts of deze studie ook nog ergens anders loopt.

• Alrijne Ziekenhuis
• Reinier de Graaf Gasthuis
• Groene Hart Ziekenhuis