RODEO

Primair: om te beoordelen of een door de patiënt geleide strategie voor dosisverlaging niet inferieur is bij het handhaven van de werkzaamheid van de therapie bij CML-patiënten met een major moleculaire respons of diepe moleculaire respons bij gebruik van tyrosinekinaseremmers, in vergelijking met de gebruikelijke zorg. Secundair: het beoordelen van de effectiviteit op door de patiënt gemelde bijwerkingen en de kosteneffectiviteit van de patiëntgeleide strategie voor dosisverlaging, en het evalueren van de haalbaarheid van de strategie in de dagelijkse klinische praktijk.

prospectief multicenter single arm

Onderzoekspopulatie

Volwassen CML-patiënten (leeftijd ≥ 18 jaar) in de chronische fase, die worden behandeld met een TKI (imatinib, bosutinib, dasatinib, nilotinib, ponatinib), die een optimale respons op de behandeling hebben bereikt, dwz ten minste een belangrijke moleculaire respons (MMR of MR3) komen in aanmerking voor deelname. MMR wordt gedefinieerd als twee opeenvolgende BCR-ABL-waarden <0,1% gedurende ten minste 6 maanden. Er zijn geen beperkingen met betrekking tot het gebruik van een lagere dosis dan de standaarddosering, of het eerder overstappen van TKI. Patiënten met moleculair of cytogenetisch falen bij eerdere TKI of die eerdere allogene hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan, worden uitgesloten. Bovendien zullen patiënten die zich in de acceleratiefase of blastaire crisis bevinden of die een TKI gebruiken die wordt gestuurd door bekende kinase-domeinmutaties, eveneens worden uitgesloten. Andere Uitsluitingscriteria Meer informatie over de term "Uitsluitingscriteria" Uitsluitingscriteria of exclusiecriteria zijn kenmerken die mensen uitsluiten van deelname aan een onderzoek. Exclusiecriteria kunnen bijvoorbeeld – afhankelijk van de eisen van het onderzoek – leeftijd, geslacht, type of stadium van de ziekte omvatten en de aan- of afwezigheid van andere medische aandoeningen. Exclusiecriteria (en inclusiecriteria) zijn een belangrijk onderdeel van een onderzoeksprotocol. Als ze goed worden gedefinieerd, vergroten exclusie- en inclusiecriteria de kansen dat een onderzoek betrouwbare resultaten oplevert. zijn zwangerschap, borstvoeding of een levensverwachting van minder dan een jaar

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

- Leeftijd ≥ 18 jaar
- Gediagnosticeerd met chronische fase CML
- behandeld met een TKI (imatinib, bosutinib, dasatinib, nilotinib, ponatinib, er zijn geen beperkingen met betrekking tot het gebruik van een lagere dan de standaarddosis bij inclusie, of eerder zijn overgestapt van TKI vanwege toxiciteit
- majeure moleculaire respons (MMR) of beter gedurende een ononderbroken periode van minimaal 6 maanden op de opnamedatum
- In staat en bereid om deel te nemen
- Heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

- Onvermogen om de aard en omvang van het onderzoek en de vereiste procedures te begrijpen (overgelaten aan het oordeel van de behandelend arts)
- Eerder verlies van MMR bij een verlaagde TKI-dosis vanwege intolerantie
- Moleculair of cytogenetisch falen bij eerdere TKI
- Eerdere allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
- CML in versnelde fase of explosiecrisis
- Zwangerschap of het geven van borstvoeding
- Levensverwachting ≤ 1 jaar

Alle patiënten zullen de gebruikelijke zorg blijven ontvangen, inclusief regelmatige bloedafnames om de 12 weken volgens het Europese LeukemieNet. 6 weken na elke dosisverlaging zal er een extra bloedafname worden afgenomen. Verder wordt patiënten gevraagd om in week 6, week 12 en vervolgens 12-wekelijks vragenlijsten in te vullen over (patiënt-gerapporteerde) bijwerkingen, Kwaliteit van leven Meer informatie over de term "Kwaliteit van leven" Kwaliteit van leven (Quality of Life, QoL) is een maat in de gezondheidseconomie. Het verwoordt het effect van factoren als symptomen, pijn, psychische gezondheid en welzijn op het leven van mensen. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (Health-related quality of life, HRQoL) is een maat om uit te rekenen wat de behandeling waarschijnlijk voor gevolgen zal hebben voor het leven van patiënten. , opvattingen over medicijnen, zorgconsumptie en besluitvormingsprocessen gedurende een follow-up periode van 12 maanden.

De interventie is een patiëntgestuurde dosisreductiestrategie die bestaat uit TKI-dosisreductie die is gepersonaliseerd via een gedeeld besluitvormingsproces, waarvoor een patiëntkeuzehulp en e-learning en on-site training voor hematologen zullen worden gebruikt.

Het getoonde overzicht van studielocaties is (nog) niet compleet. Check met uw arts of deze studie ook nog ergens anders loopt.

• Reinier de Graaf Gasthuis
• Radboud Universitair Medisch Centrum