TEG001

Met deze studie willen we de veiligheid van TEG001 aantonen. Tevens wordt gekeken naar de mogelijkheid tot het genereren van TEG001 bij intensief voorbehandelde patiënten en de effectiviteit van TEG001.

De studie is opgezet volgens een 3+3 dosis escalatie studie design. Cohort 1: 3 Patienten ontvangen de eerste studiedosering TEG001. (A) 0 Patienten met DLT(s) -> escalatie naar cohort 2. (B) 1 Patient met DLT(s) -> uitbreiding van cohort 1 met 3 patienten, enkel bij 0 DLT(s) in deze aanvullende patiënten wordt naar het volgende cohort geëscaleerd. (C) >1 Patient met DLT(s) -> DSMB. Cohort 2: 3 Patienten ontvangen de tweede studiedosering TEG001. (A) 0 Patienten met DLT(s) -> escalatie naar cohort 3. (B) 1 Patient met DLT(s) -> uitbreiding van cohort 2 met 3 patienten, enkel bij 0 DLT(s) in deze aanvullende patiënten wordt naar het volgende cohort geëscaleerd. (C) >1 Patient met DLT(s) -> MTD is het dose level van het vorige cohort, DSMB. Cohort 3: 3 Patienten ontvangen de derde studiedosering TEG001. (A) 0 Patienten met DLT(s) -> MTD niet bereikt. (B) 1 Patient met DLT(s) -> uitbreiding van cohort 3 met 3 patiënten, enkel bij 0 DLT(s) in deze aanvullende patiënten betekent dat de MTD niet is bereikt. (C) >1 Patient met DLT(s) -> MTD is het dosis niveau van het vorige cohort, DSMB.

Onderzoeksgebied

Veiligheid, Farmacokinetiek

Soort onderzoek

Interventie-onderzoek Meer informatie over de term "Interventie-onderzoek" Een interventioneel onderzoek is een onderzoek waarin bij de deelnemers een interventie wordt uitgevoerd, zoals een nieuw geneesmiddel, om deze te beoordelen. Tijdens het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen worden geneesmiddelen beoordeeld door interventionele onderzoeken, ook bekend als klinische onderzoeken. Klinische onderzoeken kunnen op veel manieren worden opgezet, maar ze zijn doorgaans gerandomiseerd (deelnemers worden willekeurig ingedeeld in verschillende armen in het onderzoek) en gecontroleerd (het onderzoeksmiddel wordt aan de ene arm gegeven en de uitkomsten worden vergeleken met een andere behandeling of placebo gegeven in een andere arm). Dit worden gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken of RCT's ('randomised controlled trials') genoemd.

Onderzoekspopulatie

Patiënten van 18 jaar of ouder met een recidiverende en / of refractaire Acute Myeloïde Leukemie (AML)/hoog risico Myelodysplastisch Syndroom (MDS) (IPSS-R >4,5) of recidiverend en/of refractair Multipel Myeloom (MM), waarvoor enkel standaardzorg, gericht op ondersteuning en symptoombestrijding, maar geen therapeutische behandelopties meer heeft.

Inclusiecriteria: Je mag meedoen als

- Leeftijd ≥ 18 jaar
- Recidiverende / refractaire Acute Myeloïde Leukemie/ hoog risico Myelodysplastisch Syndrome (IPSS-R >4,5) of recidiverend/refractair Multipel Myeloom (ziekte van Kahler), waarvoor geen standaardbehandeling of geregistreerde behandelopties mogelijk zijn

Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als

- De patiënt wordt door de investigator niet in staat geacht alle studie gerelateerde (be)handelingen en afspraken te vervolmaken
- Andere maligniteiten die behandeling vereisen
- Actieve endogene retrovirussen
- Actieve GVHD en/of systemische immuun suppressie voor GVHD
- Infecties niet reagerend op behandeling
- Inadequate nier-, lever-, long en/of hartfunctie
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven

Afhankelijk van de onderliggende hematologische maligniteit zullen diverse onderzoeken worden uitgevoerd om de status van de ziekte in kaart te brengen. Ook zal op basis van hart-, long- en hersenonderzoek een inschatting gemaakt moeten worden of patiënten fysiek sterk genoeg zijn om conditioneringschemotherapie, een leukaferese en de infusie van TEG001 product aan te kunnen. Voorts zullen de proefpersonen 2 weken worden opgenomen voor de voorbereidende chemotherapie, infusie van TEG001 product en observatie. Nadien zal controle d.m.v. lichamelijk onderzoek en bloedafnames op regelmatige basis voorkomen. Op dag 28 en 56 na de infusie dag zal de ziektestatus beoordeeld worden. Om zo verantwoord mogelijk om te gaan met het risico van dit nieuwe product, is in deze ‘first in human' veiligheidsstudie gekozen voor een populatie die enkel standaardzorg, gericht op ondersteuning en symptoom bestrijding, maar geen therapeutische behandelopties meer heeft. Preklinisch bewijs en het beoogde werkingsmechanisme van TEG001 rechtvaardigen de toepassing in een brede populatie patiënten met maligniteiten. De potentie om tumorcontrole te verkrijgen, in een patiëntenpopulatie met een anders infauste prognose, weegt op tegen de studiehandelingen en potentiële bijwerkingen.

De interventie in deze studie bestaat uit een éénmalige toediening van TEG001 product.

Het getoonde overzicht van studielocaties is (nog) niet compleet. Check met uw arts of deze studie ook nog ergens anders loopt.

• Universitair Medisch Centrum Utrecht