VERIFY (PTG-300-11)
Algemeen
Een fase 3-studie van het hepcidine-mimeticum rusfertide (PTG-300) bij patiënten met polycythaemia vera
- Leeftijd
- Enkel volwassenen
- Fase onderzoek
- Fase 3
- Bij diagnose
-
- Polycythaemia vera
In deze studie bekijken we hoe veilig het nieuwe geneesmiddel rusfertide is voor de behandeling van Polycythemia vera. En hoe goed het werkt.
Dit is een fase 3-studie bij personen met polycythaemia vera, die bestaat uit 5 fasen: screening, behandeling (deel 1a, 1b en 2) en veiligheidsopvolging. Behandeling deel 1a: Tijdens deel 1a behandelen we de patiënt gedurende 32 weken eenmaal per week met onderzoeksgeneesmiddel of Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. . Voor deel 1a hebben we 2 groepen: • Groep 1. De mensen in deze groep krijgen het onderzoeksgeneesmiddel. De aanvangsdosis van het onderzoeksgeneesmiddel is 20 mg per week en de dosis kan indien nodig worden aangepast door het personeel van het onderzoekscentrum om het hematocriet van de patiënt onder controle te houden. • Groep 2. De mensen in deze groep krijgen een Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. (een 'nepmedicijn'). Een loting bepaalt welke behandeling (studiemedicatie of Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. ) de patiënt krijgt. De patiënt heeft 50% kans (1 op 2) om het onderzoeksgeneesmiddel te krijgen en 50% (1 op 2 kans) om Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. te krijgen. De patiënt en de onderzoeker weten niet in welke groep de patiënt zit. Maar als het belangrijk is voor de gezondheid van de patiënt, kan dit worden opgezocht. Behandeling Deel 1b: Als de patiënt deel 1a violtooid, gaat hij/zij verder in deel 1b, waarin hij/zij gedurende 20 weken eenmaal per week met het onderzoeksgeneesmiddel wordt behandeld. Deel 1b is open label, wat betekent dat zowel de patiënt als de onderzoeker weten dat de patiënt het onderzoeksgeneesmiddel krijgt en welke dosis de patiënt krijgt. •Deel 2: langdurige verlenging met 2 jaar weken waarin alle proefpersonen die deel 1b voltooien, het onderzoeksgeneesmiddel eenmaal per week, tweemaal per week of eenmaal per twee weken zullen blijven ontvangen.
Onderzoekspopulatie
Ongeveer 250 personen met polycythemia vera die ouder dan 18 jaar zijn.
Inclusiecriteria: Je mag meedoen als
Inclusiecriteria
Inclusiecriteria zijn de kenmerken die potentiële deelnemers moeten hebben om in aanmerking te komen voor deelname aan een klinisch onderzoek. Ze beschrijven de criteria voor de patiëntenpopulatie en patiëntenselectie. De inclusiecriteria (en exclusiecriteria) zijn een belangrijk onderdeel van een onderzoeksprotocol. Als ze goed zijn gedefinieerd, vergroten de inclusie- en exclusiecriteria de kansen dat het onderzoek betrouwbare resultaten oplevert. Ook beschermen ze de deelnemers tegen letsel en minimaliseren ze de risico's.
: Proefpersonen moeten voldoen aan ALLE volgende Inclusiecriteria
Inclusiecriteria zijn de kenmerken die potentiële deelnemers moeten hebben om in aanmerking te komen voor deelname aan een klinisch onderzoek. Ze beschrijven de criteria voor de patiëntenpopulatie en patiëntenselectie. De inclusiecriteria (en exclusiecriteria) zijn een belangrijk onderdeel van een onderzoeksprotocol. Als ze goed zijn gedefinieerd, vergroten de inclusie- en exclusiecriteria de kansen dat het onderzoek betrouwbare resultaten oplevert. Ook beschermen ze de deelnemers tegen letsel en minimaliseren ze de risico's.
:
1. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 18 jaar (of de voor het land specifieke minimumleeftijd voor toestemming indien >18) of ouder.
2. De proefpersoon begrijpt de studieprocedures, is bereid en in staat om aan de studievereisten te voldoen en stemt in met deelname aan de studie door schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
3. Voldoen aan de herziene criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) uit 2016 voor de diagnose polycythaemia vera en een JAK2-V617F-mutatie of een JAK2-exon-12-mutatie hebben.
4. Flebotomie vereisen, gedefinieerd als:
a. Ten minste 3 flebotomieën wegens onvoldoende hematocrietcontrole in de 6 maanden vóór Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
of ten minste 5 flebotomieën wegens onvoldoende hematocrietcontrole in 1 jaar vóór Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
, en
b. Laatste flebotomie wegens onvoldoende hematocrietcontrole binnen de 3 maanden vóór Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
, en
c. Geen flebotomie binnen 6 dagen vóór Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
.
Opmerking: Flebotomieën die binnen een periode van 8 dagen worden uitgevoerd, worden als één flebotomie geteld.
5. CBC-waarden vlak voor Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
:
a. Hematocrietgehalte <45%,
b. WBC 4.000/µl tot en met 20.000/µl en
c. Bloedplaatjes 100.000/µl tot en met 1.000.000/µl.
6. Performance status volgens Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) van 0, 1 of 2.
7. Vrouwen die zwanger kunnen worden (WOCBP, Women Of ChildBearing Potential) stemmen in met het gebruik van medisch aanvaardbare anticonceptie (jaarlijks faalpercentage <1%) tijdens de studie en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het
studiegeneesmiddel (Bijlage 2).
8. Een vrouwelijke proefpersoon moet ermee instemmen geen eicellen (oöcyten) af te staan voor doeleinden van kunstmatige voortplanting tijdens de studie en gedurende een periode van 30 dagen na ontvangst van de laatste dosis studiemedicatie.
9. Mannen met partners die kinderen kunnen krijgen, stemmen ermee in om medisch aanvaardbare anticonceptie te gebruiken (jaarlijks faalpercentage <1%) tijdens de studie en gedurende 90 dagen na de laatste dosis van het studiegeneesmiddel (Bijlage 2).
10. Een mannelijke proefpersoon moet ermee instemmen geen sperma af te staan voor voortplantingsdoeleinden tijdens de studie en gedurende ten minste 90 dagen na ontvangst van de laatste dosis.
11. Proefpersonen die bij Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
cytoreductieve therapie ondergaan, moeten een stabiel PV-therapieregime volgen als volgt:
a. Hydroxyurea - ten minste 2 maanden
b. JAK-remmer - ten minste 2 maanden
c. Interferon - ten minste 6 maanden
12. Proefpersonen die bij Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
alleen met flebotomie werden behandeld, moeten gestopt zijn met:
a. Hydroxyurea ten minste 2 maanden vóór screening
b. JAK-remmer ten minste 2 maanden vóór screening
c. Interferon ten minste 6 maanden vóór screening
Exclusiecriteria: Je mag niet meedoen als
Exclusiecriteria
Exclusiecriteria zijn kenmerken die mensen uitsluiten van deelname aan een onderzoek. Exclusiecriteria kunnen bijvoorbeeld – afhankelijk van de eisen van het onderzoek – leeftijd, geslacht, type of stadium van de ziekte omvatten en de aan- of afwezigheid van andere medische aandoeningen. Exclusiecriteria (en inclusiecriteria) zijn een belangrijk onderdeel van een onderzoeksprotocol. Als ze goed worden gedefinieerd, vergroten exclusie- en inclusiecriteria de kansen dat een onderzoek betrouwbare resultaten oplevert.
: Proefpersonen mogen niet voldoen aan EEN OF MEER van de volgende Exclusiecriteria
Exclusiecriteria zijn kenmerken die mensen uitsluiten van deelname aan een onderzoek. Exclusiecriteria kunnen bijvoorbeeld – afhankelijk van de eisen van het onderzoek – leeftijd, geslacht, type of stadium van de ziekte omvatten en de aan- of afwezigheid van andere medische aandoeningen. Exclusiecriteria (en inclusiecriteria) zijn een belangrijk onderdeel van een onderzoeksprotocol. Als ze goed worden gedefinieerd, vergroten exclusie- en inclusiecriteria de kansen dat een onderzoek betrouwbare resultaten oplevert.
om te worden ingeschreven:
1. Klinisch betekenisvolle laboratoriumafwijkingen bij de screening, met inbegrip van, maar niet beperkt tot:
a. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <15 ml/min/1,73 m2
b. Alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (ASAT) ≥2,5 × de bovengrens van normaal (ULN, Upper Limit of Normal) of totale bilirubine >1,5 × ULN.
Opmerking: Screeningslaboratoriumtests met abnormale resultaten (indien de onderzoeker van mening is dat deze van voorbijgaande aard zijn en niet in overeenstemming met de klinische toestand van de proefpersoon) kunnen binnen het screeningvenster worden herhaald om de abnormale resultaten te bevestigen. Als de resultaten binnen de screeningperiode weer binnen de voor het protocol aanvaardbare grenzen komen, mag de proefpersoon aan de studie deelnemen. Gebruik lokale laboratoria voor CBC en gebruik centrale laboratoria voor alle andere laboratoriumtesten om in aanmerking te komen.
2. Proefpersonen die flebotomie nodig hebben bij hematocrietwaarden lager dan 45%.
3. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
4. Klinisch significante trombose (bijv. diepe veneuze trombose of veneuze trombose van de milt) binnen 2 maanden voorafgaand aan Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
.
5. Actieve of chronische bloeding binnen 2 maanden voorafgaand aan Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
.
6. Voldoet aan de criteria voor post-polycythaemia vera myelofibrose zoals gedefinieerd door de International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and
Treatment (IWG-MRT).
7. Elke infectie waarvoor systemische therapie nodig is binnen 1 maand na toediening, behalve hiv en hepatitis C. Profylactische therapieën zijn toegestaan.
8. Een ernstige of instabiele medische aandoening (bijv. aids) of een ongecontroleerde psychiatrische toestand, zoals beoordeeld door de onderzoeker, die het vermogen van de proefpersoon om deel te nemen aan de studie zou aantasten.
9. Chirurgische ingreep waarvoor algehele anesthesie nodig was binnen 2 maanden voorafgaand aan Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
of geplande electieve chirurgie tijdens de studie.
10. Voorgeschiedenis van invasieve maligniteiten in de laatste 5 jaar, met uitzondering van gelokaliseerde genezen prostaatkanker en baarmoederhalskanker.
11. Proefpersonen met niet-invasieve niet-melanome (bijv. plaveiselcel- of basaalcelcarcinoom) huidkanker tijdens screening, tenzij vóór Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
afdoende behandeld.
12. Proefpersonen met een actieve alcohol- of drugsverslaving die hun vermogen om aan de
studievereisten te voldoen in de weg zou staan.
13. Proefpersonen die niet ten minste 4 dagen Myelofibrosis Symptom Assessment Form versie 4.0 (MFSAF v4.0) beoordelingen hebben voltooid binnen 1 week voorafgaand aan Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
.
14. Ontvangst van een studiemiddel binnen 2 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke periode het langst is, voorafgaand aan Randomisatie
Randomisatie is een methode voor indelen of selecteren zonder gebruikmaking van een systeem. Het is zuiver willekeurig (bepaald door het toeval). In klinische onderzoeken worden deelnemers gewoonlijk willekeurig in verschillende armen van het onderzoek ingedeeld (bijvoorbeeld voor toediening van het onderzoeksmiddel of voor placebo). Dit is een bepalend onderdeel van het gerandomiseerde gecontroleerde onderzoek ('randomised controlled trial', RCT). Randomisatie in klinische onderzoeken houdt in dat elke deelnemer een gelijke kans heeft in een van de armen van het onderzoek te worden ingedeeld. Het is een belangrijke methode om het risico van vertekening (bias) in de uitkomsten van het onderzoek te verlagen.
.
15. Binnen 7 maanden voorafgaand aan screening busulfan, pipobroman of fosfor ontvangen.
Last: tijdens het onderzoek moet de patiënt de onderzoekslocatie bezoeken. De proefpersonen krijgen het onderzoeksgeneesmiddel (of alleen Placebo In klinische onderzoeken is een placebo een geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen. Placebo's hebben geen bekende medische effecten. Het 'placebo-effect' is een gunstig effect of bijwerking ervaren door patiënten die een placebo innemen ondanks het feit dat het geen geneesmiddel betreft. fase 1a) via een subcutane injectie. Er zal een lichamelijk onderzoek worden uitgevoerd, vitale functies, miltgrootte (MRI of echografie), hartactiviteit en ritme worden beoordeeld en bloed en urine worden verzameld. Verder moet de patiënt vragenlijsten invullen die confronterend kunnen zijn. risico's: het onderzoeksgeneesmiddel kan bijwerkingen veroorzaken voordeel: Het onderzoeksgeneesmiddel kan de controle over Polycythaemia Vera verbeteren, maar dat is niet zeker. Polycythaemia Vera kan op elk moment tijdens dit onderzoek terugkomen of verergeren.
Rusfertide (ook bekend als PTG-300) is een experimenteel onderzoeksgeneesmiddel dat het ijzergehalte in het bloed verlaagt. IJzer is nodig voor de aanmaak van rode bloedcellen.
Mijn overzicht
Hier vind je een overzicht van de door jou bewaarde studies. Zo maak je eenvoudig een lijstje van onderzoeken die voor jou relevant zijn. Ook kun je ervoor kiezen om in één keer een samenvatting van al je geselecteerde onderzoeken te printen.